“成都造”创新药获FDA孤儿药资格认定，为细分领域内中国药企首次获批

“成都造”创新药再传好消息。近日，成都臻愈生物医药科技有限公司（以下简称“臻愈生物”）宣布，其自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于鼻咽癌（Nasopharyngeal，NPC）治疗，这是中国细胞治疗企业首次在通用型主动免疫细胞治疗领域获得FDA国际认证。

臻愈生物有关负责人表示，孤儿药资格认定是对CR101在鼻咽癌领域显著潜力的认可，有助于CR101产品早日惠及鼻咽癌患者，为肿瘤患者带来新的治疗选择。

2025年，成都已有多个创新药物研发取得新进展，生物医药产业持续快速发展，已成为国家重要的生物医药产业基地。

CR101有望开辟肿瘤免疫治疗新赛道

臻愈生物致力于新一代通用型细胞治疗产品的开发，此次通过认证也是其坚持科技创新和科技成果转化并重的成果。据介绍，通用型主动免疫细胞治疗技术在四川大学华西医院和生物治疗国家重点实验室经过多年研究，通过两代科学家的科研努力和科技成果转化赋能。

据了解，臻愈生物CR101是一款完全通用型的细胞治疗产品，通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究（IIT）（NCT05707910），是首个进入临床研究阶段的通用型主动免疫细胞疗法。研究结果显示，CR101临床安全性良好、治疗效果优异，有拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景的巨大潜能，有望突破鼻咽癌等治疗困境，开辟肿瘤免疫治疗新赛道。

臻愈生物

在新一代免疫治疗和细胞治疗领域，臻愈生物具有深厚的科学积累和技术创新，具备在全球范围内为患者提供创新治疗方案的能力。据介绍，臻愈生物将加快推进CR101的临床研究和中美临床试验申报，早日惠及鼻咽癌患者。

同时，臻愈生物也正以CR101为代表的平台技术为基础，研发针对其它肿瘤靶点的通用型主动免疫细胞疗法，为更多类型的肿瘤患者提供安全、有效、可负担的创新治疗产品。

孤儿药（Orphan Drug），是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。获得孤儿药资格认定，对于药企来说意义重大。据介绍，首先是可加速上市进程，孤儿药资格可使产品享受特定临床研究项目豁免、临床研究费用减免等政策支持，显著缩短从研发到上市的周期。其次是可获得市场独占优势，产品获批后可在美国市场享有7年独占期，为全球商业化布局奠定基础。另外该认定也是一种国际认可，有助于后续中美双报及全球多中心临床试验。

近3年成都新药出海交易额

累计约260亿美元

最近以来，“成都造”创新药不断取得新进展。今年4月底，健进制药有限公司的米托蒽醌注射液（Mitoxantrone Injection），获得美国食品与药品监督管理局（FDA）首轮评审无缺陷批准，可上市销售。今年以来，该公司的抗癌药物氟尿嘧啶注射液（Fluorouracil Injection）新规格ANDA、适用于成人严重急性低血压的重酒石酸去甲肾上腺素注射液(Norepinephrine Bitartrate Injection)等也获得FDA批准上市。

健进制药

健进制药是中国首批通过FDA认证的无菌注射剂企业，其注射剂在美国市场ANDA获批数量长期稳居国内企业第一。今年1月14日，成都海关正式授牌健进制药为AEO高级认证企业，公司也因此成为成都高新区第一家获得AEO认证的生物医药企业。

健进制药重酒石酸去甲肾上腺素注射液出口美国产品

今年2月底，成都微芯药业有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意其产品 CS12088 片开展治疗成人慢性乙型肝炎的临床试验。据了解，CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂，临床前研究显示其具有显著抗病毒活性、肝靶向性特征及良好的安全性和耐受性。

赛迪顾问近日发布的《先进制造2025|区域解码》显示，四川的创新药数量占西南地区的75.0%，引领带动作用明显。从创新药的药品类型看，西南地区生物制品占比最高，达50.0%，化学药品占比33.3%，中药占比16.7%。研究显示，西南地区的生物制品创新药主要来自四川。

而成都正是其中的重要力量。在生物医药产业方面，目前成都已获批国家先进制造业集群、国家战略性新兴产业集群、国家中医药传承创新发展试验区等，医药制造业规模居全国第4、中西部第1。全市近3年新药出海交易额累计约260亿美元，居国内领先地位；2024年获批上市“成都造”1类新药6个，居国内领先地位；建成300余个创新平台，平台齐全度名列全国前茅，新药安全性及有效性评价、DNA编码化合物筛选等平台达到国际先进水平。

红星新闻记者 王俊峰 图据受访企业

编辑 成序