降低 97% 癫痫发作！这款干细胞疗法将启动 3 期临床试验

↑关注[博雅生命公众号]，最新消息不错过~

↑点亮星标 获取更多精彩内容~

来源：医麦客

近日，Neurona Therapeutics 在 2025 年美国神经病学学会年会（AAN）上，公布了其同种异体细胞疗法 NRTX-1001 针对耐药性单侧颞叶内测癫痫（MTLE）成人患者的 I/II 期临床试验的最新数据。

日前，Neurona Therapeutics 完成 1.02 亿美元的超额认购融资。本轮融资主要用于推进其在慢性神经系统疾病领域布局的同种异体细胞疗 NRTX-1001 推向 Ⅲ 期临床，进一步验证其在治疗耐药性单侧 MTLE 中的潜力。此次融资事件意味着新老投资机构对其正在进行的 1/2 期临床试验积极结果的认可。

MTLE 是成人中常见的一种局灶性癫痫，主要影响颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于一种叫做海马回的脑区。对于耐药性癫痫患者，通过手术切除或激光消融受损的颞叶是标准治疗方式，然而这可能导致患者的认知障碍。

NRTX-1001 是一种源于人类多能干细胞（hPSCs）的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的 GABA 信号，以修复过度兴奋的神经网络。

这项正在进行的多中心 I/II 期单侧 MTLE 试验，已在美国 13 家综合癫痫中心招募了 18 名受试者，分为第 1 组（低剂量组）和第 2 组（高剂量组），其中 10 名受试者在接受 NRTX-1001 治疗后已随访 9 至 24 个月。

低剂量组（N=5）患者在治疗后 7-12 个月的主要疗效评估期内，致残性癫痫发作的中位数减少了 92%，而在第 13 个月后，致残性癫痫发作的中位数减少了 97%。持久性上，在完成 12 个月免疫抑制方案（旨在促进异体细胞疗法的长期存续）后，第一年癫痫发作显著减少的所有患者（4/4）在第二年继续保持持久的癫痫控制效果。

高剂量组（N=5）患者在最近 6 个月（第 4-9 个月）内，致残性癫痫发作的中位数减少了 72%，目前观察期尚未满 12 个月。

此外，低剂量和高剂量组（N=10）患者，未发现与 NRTX-1001 相关的不良事件。根据单词检索、言语记忆和视觉空间记忆测试，10 名患者未出现认知能力的持续下降。

该开放标签 I/II 期临床试验旨在评估单次剂量 NRTX-1001 对耐药性单侧 MTLE 的安全性和初步疗效。该试验已扩大规模，新增 8 名受试者，总计 18 名受试者分为低剂量组（N=9）和高剂量组（N=9）。受试者正在接受安全性、耐受性及其对癫痫症状影响的监测。

此外，已启动第二项多中心开放标签 I/II 期临床试验，评估 NRTX-1001 对耐药性性双侧 MTLE 成人患者的疗效。

今年 2 月，公司宣布计划启动 III 期 EPIC（癫痫细胞疗法）试验，该试验预计为单一关键性研究，并作为未来向 FDA 提交 NRTX-1001 生物制品许可申请（BLA）的主要依据。

基于与 FDA 在再生医学先进疗法资格认定下达成的一致意见，EPIC 试验预计于 2025 年下半年启动，该研究为一项针对耐药性 MTLE 成人患者的随机、假对照、双盲研究。

参考资料：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/08/3057811/0/en/Neurona- Therapeutics-Presents-Positive-Clinical-Data-Update-from-NRTX-1001-Cell-Therapy-Trial-in-Drug-resistant-Epilepsy-at-American-Academy-of-Neurology-Annual-Meeting.html

2.https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/03/3055080/0/en/Neurona-Therapeutics-Raises-102-Million-to-Fuel-NRTX-1001-Phase-3-EPIC-Epilepsy-Trial-and-Advance-Regenerative-Cell-Therapy-Pipeline.html

3.https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/20/3029902/0/en/Neurona-Unveils-Phase-3-EPIC-Study-for-NRTX-1001-Cell-Therapy-in-Epilepsy.html

声明

1.本文系原创，可留言申请授权，任何形式未经授权的转载，本主体保留投诉及追责权利。

2.本文旨在分享科普知识，进行学术交流，或传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。

3.本账号原创文章可能包含购买的版权图片，转载请谨慎。

4.本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。