武田全球首创酶替代疗法拟纳入优先审评

4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，武田的注射用阿帕达酶α（ADZYNMA）拟纳入优先审评，适应症为：适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。该药是全球首个也是唯一一个获批的重组ADAMTS13蛋白。

ADAMTS13缺失会导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累，进而会引起血栓性血小板减少性紫癜（TTP），这是一种极其罕见的慢性凝血障碍性疾病。阿帕达酶α旨在通过替代缺乏的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。

此前这类疾病的标准治疗包括通过预防性或按需输注新鲜冰冻血浆、经过溶剂-洗涤剂处理的血浆，或含ADAMTS13的血浆衍生的因子VIII-von Willebrand因子浓缩物来补充ADAMTS13。这些产品依赖于供体血浆，并且提供的ADAMTS13补充有限。预防性治疗需要在医院进行长时间且负担较重的输注；血浆引起的过敏反应较为常见，且可能严重并限制治疗。

III期TAK-755-281102研究评估了阿帕达酶α和标准疗法在TTP患者中作为常规预防性治疗或按需治疗的疗效和安全性。

结果显示，在接受阿帕达酶α预防性治疗期间，未发生急性TTP事件，而在接受标准疗法预防性治疗期间，1名患者发生了急性TTP事件（年化事件率分别为0.05）。血小板减少症是最常见的TTP表现（接受阿帕达酶α治疗的年化事件率为0.74，接受标准疗法的年化事件率为1.73）。

安全性方面，阿帕达酶α组不良事件发生率为71%，标准疗法组为84%。阿帕达酶α组与试验药物相关的不良事件发生率在9%，而标准疗法为48%。因不良事件导致试验药物中断或停药的情况在阿帕达酶α治疗患者中未发生，而在标准疗法治疗患者中发生了8例。

在接受阿帕达酶α治疗期间未检测到中和抗体的产生。阿帕达酶α治疗后的平均最大ADAMTS13活性为101%，而标准疗法治疗后的ADAMTS13活性为19%。

该药最早于2023年11月在美国获批上市，2024年又陆续在日本和欧洲获批。

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