武田创新疗法申报上市，可将关键酶水平恢复至100%

4月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α上市申请获得受理。阿帕达酶α是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa（Adzynma），已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。该药已于今年3月被CDE正式纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。

截图来源：CDE官网

cTTP 是由于 ADAMTS13 基因发生突变，导致 ADAMTS13 酶活性严重缺乏（通常低于 10%）。在 cTTP 患者体内，由于缺乏 ADAMTS13，vWF 的超大聚合体在微血管内大量积累，这些超大聚合体具有极强的血小板结合能力，会在高剪切力作用下与血小板结合，形成富含血小板的微血栓。这些微血栓广泛堵塞微血管，导致微血管性溶血性贫血、血小板减少以及多器官缺血损伤。

阿帕达酶α（TAK-755）是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。

2024年5月，发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上关于 阿帕达酶α的一项3期试验的数据显示，阿帕达酶α治疗后，患者平均最大ADAMTS13活性为101%，而标准治疗后为19%。研究人员得出的结论是，在对先天性TTP患者进行阿帕达酶α预防期间，ADAMTS13活性达到正常水平的100%左右，不良事件一般为轻度或中度，TTP事件和表现罕见。

此前，先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）主要包括新鲜冰冻血浆（FFP）输注和血浆置换等方式治疗。但频繁频繁输注十分不便、依从性差，也降低了患者的生活质量。酶替代疗法为患者带来新的治疗选择。

除了武田的阿帕达酶α，百特国际（Baxter International）的酶替代疗法重组ADAMTS13蛋白已经进入临床三期。 这些新疗法有望为cTTP患者提供更安全、更有效的治疗选择。

新浪医药综合

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