西湖大学开发凝聚体递送系统：实现干细胞内Prime Editor等多种基因编辑器高效递送

干细胞因具备自我更新与多向分化潜能，在再生医学、疾病治疗和精准医疗等领域具有重要科研与应用价值。然而，由于其独特的生理特性（如静息状态、高效外排机制和特殊膜结构等），干细胞的基因编辑与核酸递送一直面临效率低、重复性差、细胞损伤大等技术瓶颈。

近日，西湖大学联合西湖凝聚体研究团队，成功开发出基于内源蛋白凝聚体的创新递送平台——ProteanFect™。该产品能够高效转染包括 iPSCs、ESCs、MSCs、CD34⁺ 造血干细胞在内的多种难转染干细胞，不仅提升基因递送效率，同时有效保持干细胞的干性与功能完整性。

ProteanFect 与传统方法相比具有显著优势

多中心实证数据验证 ProteanFect 递送效果

iPSCs：高效基因编辑 + 优异细胞状态

来自斯坦福大学的研究团队利用 ProteanFect成功递送 PE7 先导编辑系统至 PBMC 衍生的 iPSC，并实现精准点突变（c.757G>T），进一步验证了该试剂在难转染干细胞中的高效基因编辑能力。

图1. 利用ProteanFect递送PE7系统进入iPSCs进行碱基编辑

此外，研究团队还表示，ProteanFect 可谓“国货之光”，其在 iPSC 转染后的细胞状态“特别好”，“基本没有死细胞”，且操作更加简便，成功解决了干细胞转染中效率低和毒性高的难题。

图2. 用户使用反馈：ProteanFect让iPSC转染不再是难题

CD34⁺ 造血干细胞转染效率达 72.3%

此外，ProteanFect 在人 CD34+造血干细胞中也展现了卓越性能：不仅实现了高达 72.3% 的转染效率，同时不影响细胞的正常分化。这一数据表明，该技术在提升基因递送效率的同时，能够有效维持干细胞的生理功能。

图3. ProteanFect高效转染人CD34+造血干细胞

攻克 MSC 转染难题

北医三院的研究团队使用 ProteanFect Max 完成了UCMSC 的悬浮状态转染，mRNA-GFP 转染效率达到 70–80%。

图4. ProteanFect高效转染UCMSC细胞

基于内源蛋白凝聚体的创新递送机制

ProteanFect 技术基于蛋白质-核酸相互作用的生物物理学原理，利用内源蛋白与核酸在特定条件下自组装形成纳米级复合物。这些复合物具有特定的尺寸和表面电荷特性，能通过非受体依赖的内吞途径高效穿透干细胞膜。

图5. ProteanFect核酸递送原理示意图

与传统转染方法相比，ProteanFect 在干细胞递送中的独特优势：

1. 避免细胞应激反应：转染过程不激活细胞应激通路；

2. 不影响干性：保持干细胞的增殖能力和分化潜能完整性；

3. 内源蛋白递送：通过特异性内吞途径进入细胞，同时天然降解其余蛋白；

4. 操作简便：无需专业设备，适用于日常实验和高通量应用。

ProteanFect转染试剂盒产品信息

基于上述实验验证的凝聚体递送机制，西湖凝聚体开发了 ProteanFect™ 系列转染试剂盒：

转染试剂盒

• ProteanFect™ Max 转染试剂盒（PT02）：适用于iPSCs、ESCs、MSCs、CD34+ 等干细胞以及原代 T 细胞和多种难转细胞系的 mRNA、siRNA 和质粒递送。

基因编辑应用

• ProteanFect™ CRISPRMax Cas9 转染试剂盒（PT05）：适用于 CRISPR-Cas9、Base Editor、Prime Editor 等基因编辑系统在干细胞中的应用

图6. PT05 ProteanFect CRISPRMax Cas9转染试剂盒

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