北京
3月31日，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）宣布已向FDA提交Sibeprenlimab用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制品许可申请（BLA）。
Sibeprenlimab（VIS649）是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。APRIL是肿瘤坏死因子（TNF）家族中的一种细胞因子，在IgAN的“四重打击（4-hit）”发病机制中扮演着关键角色，通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体的产生和免疫复合物的形成影响IgAN的进展。
此次BLA主要是基于II期ENVISION研究和III期VISIONARY研究的积极结果。前者（n=155）评估了Sibeprenlimab（2/4/8mg/kg，每月1次，静脉注射）治疗IgAN的有效性和安全性，后者（n=530）评估了Sibeprenlimab（400mg，每月1次，皮下注射）治疗IgAN的有效性和安全性。
ENVISION研究结果显示，治疗第12个月，2/4/8mg/kg剂量组和安慰剂组患者的24h尿蛋白肌酐比值（UPCR）分别较基线降低了47.2±8.2%、58.8±6.1%、62.0±5.7%和20.0±12.6%，估计肾小球滤过率（eGFR）分别较基线降低了-2.7±1.8mL/min/1.73m2、0.2±1.7mL/min/1.73m2、-1.5±1.8mL/min/1.73m2和-7.4±1.8mL/min/1.73m2。
VISIONARY研究在2024年10月达到了主要终点，即Sibeprenlimab组患者在治疗第9个月时的UPCR较基线降低情况显著优于安慰剂组。研究仍在继续进行以评估治疗第24个月时患者的年化eGFR降低情况，预计将在2026年初完成。
IgAN是一种进行性、自身免疫性慢性肾脏病，发病年龄通常在20-40岁，可导致患者肾功能进行性丧失，并最终导致终末期肾病（ESKD）。IgAN的特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中积累。
目前，全球仅Sparsentan（片剂，200/400mg，每日1次）和伊普可泮（胶囊，200mg，每日2次）两款药物获批用于治疗IgAN。除此之外，阿曲生坦（片剂，0.75mg，每日1次）和Sibeprenlimab处于申报上市阶段。Sibeprenlimab是第一款提交上市申请的APRIL靶向药物。诺华也开发了一款APRIL单抗Zigakibart，该药物处于III期临床阶段，用药频率为每2周1次（600mg）。
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