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智通财经APP获悉，阿里拉姆制药公司(ALNY.US)为旗下一款重磅的心脏病药物赢得了扩大适应症的正式批准，这可能是这家成立23年的美国生物科技公司迄今为止最大规模的利好因素，并使其与美国最大规模医药公司之一的辉瑞公司(PFE.US)展开激烈竞争。据了解，阿里拉姆制药公司在一份最新声明中表示，其药物Amvuttra已获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(即ATTR-CM)。
Amvuttra于2022年获批用于治疗一种相关联的神经性质疾病，现在将可用于治疗ATTR-CM。这是一种进行性疾病，当蛋白质发生畸变并在心脏中积聚时就会发生。
数据统计显示，美国每年约有5,000至7,000人被诊断为ATTR-CM，但多家制药公司表示，这种疾病的确诊数量和规模在很大程度上仍未被诊断发现，为多家竞争者创造了重大市场机遇。阿里拉姆制药公司表示，约80%的患者甚至不知道自己患有这种疾病。
美国医药巨头辉瑞目前仅凭借其ATTR-CM药物Vyndamax和Vyndaqel每年就赚取大约50亿美元，是阿里拉姆制药公司全年销售额的足足两倍多，季度业绩方面，阿里拉姆制药公司Q4季度销售额仅仅约6亿美元。另一知名生物科技公司BridgeBio制药公司(BBIO.US)则在去年11月正式获得了另一种竞争药物Attruby的批准。
市场研究资料显示，Amvuttra 是一款利用 RNAi(RNA干扰)技术的治疗药物，其作用机制在于通过靶向降低肝脏中转甲状腺素蛋白(TTR)的生成，从而减少异常折叠的 TTR 蛋白在心脏中沉积，达到治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的效果。RNAi 技术直接减少 TTR 蛋白的总量，理论上能根本性改善病理过程。
辉瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel这两款药物则均为TTR稳定剂，主要作用是结合到TTR四聚体上，稳定其结构，防止其解离为单体。因为 TTR 蛋白解离为单体后容易发生异常折叠，进而形成淀粉样纤维，导致心肌病变。因此，Vyndamax 和 Vyndaqel 的主要原理在于阻断这一关键解离过程，延缓或阻止病情进展。
如果 Amvuttra 获得批准并成功推向市场，将提供与辉瑞现有产品截然不同的治疗机制。两种机制分别侧重于“减少蛋白生成”与“稳定蛋白结构”。这意味着在 ATTR-CM 的治疗领域，医生和患者将拥有更多选择，竞争格局也将从单一产品优势转向多机制并存。
对于辉瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel 来说，其产品组合中仅依赖TTR稳定剂的局面将面临打破，市场将呈现多种治疗选择，竞争无疑将更加激烈。Amvuttra 的批准意味着治疗 ATTR-CM 的市场上将出现新的、具有替代性作用的产品，利用RNAi技术降低TTR生成，与辉瑞的TTR稳定剂形成竞争。
有生物科技领域分析人士表示，阿里拉姆制药公司旗下Amvuttra获批用于治疗ATTR-CM，意味着辉瑞在治疗该疾病领域的领军者地位将面临最强挑战势力，毕竟阿里拉姆制药公司无论是市值规模还是产品、业务管线和市场规模、研发团队规模，都比生物科技公司BridgeBio制药公司庞大得多。
不止一位分析人士表示，如果 Amvuttra的临床数据证明其疗效和安全性强于TTR稳定剂，则辉瑞的 Vyndamax 和 Vyndaqel 将面临更大的市场竞争压力，辉瑞未来在这一领域可能不再能够独享巨大的市场份额，而需要与新的治疗机制展开激烈竞争。
因此，来自加拿大的知名投资机构RBC Capital Markets在Amvuttra获得扩大适应症的正式批准后上调该机构对于阿里拉姆制药公司未来12个月的目标股价，从310美元上调至330美元，截至周四收盘，阿里拉姆制药公司股价收于253美元附近。
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