2025“最具创新力”10大医药公司榜单出炉！

▎药明康德内容团队编辑

今日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）公布了“全球最具创新力的10家医药公司”。它们为曾经数十年没有显著进展的疾病开发了突破性疗法，包括为罕见病患者带来了首款获批疗法。涉及的疾病领域包括阿尔茨海默病、抑郁症、血友病等。这些入选公司代表着人类在医药创新路程中的前锋，其所开发的创新科技也代表着未来产业界的潜在方向。下面我们来看一看上榜的这10家医药公司（按公司英文首字母排序）。

图片来源：123RF

Adaptimune Therapeutics：开发首款治疗实体瘤的工程化T细胞疗法

2024年8月，Adaptimune Therapeutics宣布美国FDA已 其工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel）上市，治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4阳性滑膜肉瘤成人患者。这是首款获批用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

Tecelra利用基因工程改造患者自身的T细胞，表达与MAGE-A4抗原结合的T细胞受体（TCR），以靶向并杀伤表达MAGE-A4抗原的癌细胞。在关键性临床试验中，它达到43%的总缓解率和4.5%的完全缓解率，中位缓解持续时间为6个月。

Adaptimune的另一款工程化T细胞疗法lete-cel在关键性 中获得积极结果。该公司预计在今年年底之前启动生物制品许可申请（BLA）的提交。

ARS Pharmaceuticals：开发无需打针的过敏反应疗法

2024年8月，美国FDA宣布 ARS Pharmaceuticals公司开发的neffy（肾上腺素鼻喷雾剂）上市，用于紧急治疗成人和至少30公斤儿童患者的I型过敏反应，包括可能危及生命的过敏性休克。这一批准代表着35年来递送肾上腺素方面的首个显著创新，为受到严重过敏反应困扰的患者和家庭提供了一种没有针头，不需注射的治疗选择。

过敏性休克是一种严重、危及生命的过敏反应。它的症状出现迅速，包括但不限于荨麻疹、肿胀、瘙痒、呕吐、呼吸困难和意识丧失。肾上腺素是目前唯一能够挽救生命的过敏性休克治疗方法，然而此前仅以注射形式提供给患者。由于多种原因，很多患者并不能及时接受肾上腺素注射，甚至畏惧接受肾上腺素注射。

neffy是一种单剂量肾上腺素生理盐水鼻喷雾剂，通过喷入单侧鼻腔给药。它在今年3月再次获得 ，用于治疗4岁及以上、体重15至30公斤儿童患者的I型过敏反应。研究显示，年龄仅10岁的儿童在按照说明使用neffy时能取得良好效果，即使是未经培训的看护者，如保姆或教师，也能有效使用neffy。

Aurion Biotech：开发预防失明的细胞疗法

2023年3月，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA） ，用以治疗大泡性角膜病变。这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。

据估计，上百万成人患有角膜内皮疾病，若不及时治疗，最终可能会导致患者视力丧失。此前的标准治疗是进行角膜移植手术，但手术所需的供体角膜严重短缺：据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。

Vyznova是一款现货型细胞疗法。来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。去年6月，它同时获得美国FDA授予的 。去年12月公布的1/2期临床试验数据显示，Vyznova可显著改善受试者的视力。

百时美施贵宝：带来数十年来首款新机制精神分裂症药物

2024年9月，FDA 了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Cobenfy（xanomeline和trospium chloride）口服胶囊上市，用于治疗精神分裂症成人患者。这是靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物（antipsychotic drug），长期以来精神分裂症的标准疗法靶向多巴胺受体。该疗法也标志着过去数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。

Cobenfy可在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。它目前正在3期临床试验中接受评估，用于治疗阿尔茨海默病（AD）患者的精神病发作，预计在2026年报告试验结果。

礼来：延缓阿尔茨海默病患者的认知水平下降

去年7月，美国FDA 了礼来（Eli Lilly and Company）的Kisunla（donanemab）上市，用于治疗出现早期症状的AD成年患者。这些患者包括有轻度认知障碍（MCI）患者以及处于轻度痴呆阶段的AD患者，患者确认存在淀粉样蛋白病理。每月一次的Kisunla是首个有证据表明在淀粉样斑块清除后可停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法，预计该疗法可以降低治疗成本并减少输液次数。

在3期临床试验中，Kisunla显著延缓受试者的认知与功能下降。亚群分析显示，处于疾病最早阶段的受试者获益更为显著，与安慰剂相比，其认知与功能下降减缓达60%。去年10月，礼来宣布更新的Kisunla给药方案在TRAILBLAZER-ALZ 6中达到主要终点，与此前的标准给药方案相比，显著降低水肿/渗出相关的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA-E）风险。

ImmunityBio：激活免疫细胞治疗膀胱癌

2024年4月，美国FDA ImmunityBio旗下Altor BioScience所开发的白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。

Anktiva是一款IL-15超级激动剂。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。Anktiva由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。它与βγT细胞受体结合，直接特异性刺激CD8阳性T细胞和NK细胞，同时避免刺激调节性T细胞（Treg）。与天然、非复合IL-15相比，Anktiva在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。

除了获批治疗NMIBC之外，Anktiva在治疗接受过免疫检查点抑制剂和标准化疗治疗后病情进展的非小细胞肺癌患者时，恢复了检查点抑制剂的有效性，显著延长了患者的总生存期。这一结果展现了Anktiva治疗多种实体瘤和血液癌症的潜力。

Iovance Biotherapeutics：开发首款获批的肿瘤浸润淋巴细胞疗法

Iovance Biotherapeutics在去年2月宣布，美国FDA 该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel）上市，用于治疗晚期黑色素瘤。这是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。

当癌症发生时，部分体内的淋巴细胞会迁移至肿瘤处并对肿瘤发起攻击。然而，通常患者体内的TIL数目不足以消灭肿瘤，而且肿瘤微环境会抑制TIL的功能。Amtagvi通过从患者体内获取肿瘤组织并且提取TIL，然后在体外使用白细胞介素-2（IL-2）细胞因子以刺激TIL的扩增。这一体外刺激手段不但增加了TIL的数量，还能激活TIL的抗肿瘤能力。然后这些TIL被注回患者体内，更有效地杀伤肿瘤细胞。

在治疗晚期黑色素瘤之外，Amtagvi目前还在临床试验中用于治疗宫颈癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌等其它实体瘤类型。

辉瑞：带来每周一次的血友病预防性疗法

去年10月，美国FDA 了辉瑞（Pfizer）公司的Hympavzi（marstacimab）上市，用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制物（中和抗体）。该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。Hympavzi是一款具有独特作用机制的血友病疗法，它通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），可用于治疗血友病A和血友病B患者。

在其它治疗领域，辉瑞大力布局抗体偶联药物（ADC）的开发，通过 ，获得多款获批和在研ADCs。其中，靶向CD30的Adcetris今年获得FDA ，与来那度胺（lenalidomide）和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。辉瑞还与Summit Therapeutics公司达成 ，评估在研靶向PD-1/VEGF的双特异性抗体ivonescimab，与辉瑞的多种ADCs联用，治疗实体瘤的效果。

Verona Pharma：让慢性阻塞性肺病患者呼吸更为通畅

去年6月，Verona Pharma公司宣布，美国FDA Ohtuvayre（ensifentrine）作为维持疗法治疗慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者。这是具有支气管扩张和非类固醇抗炎作用的首个吸入式COPD疗法。此外，它也是20多年来具有新作用机制、用于COPD维持治疗的首个吸入式疗法。

Ohtuvayre是一款“first-in-class”磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。在两项3期临床试验中，作为维持疗法，Ohtuvayre显著改善了COPD患者的肺功能，并大幅度降低了COPD恶化的风险。目前，它还在多个临床试验中接受评估，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症、哮喘和囊性纤维化等呼吸系统疾病。

Zevra Therapeutics：为C型尼曼匹克病患者带来首款获批疗法

去年9月，美国FDA宣布 Zevra Therapeutics开发的口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。这是美国FDA批准的首个治疗NPC的药物。

NPC是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网，从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。

Miplyffa是一款可穿越血脑屏障、“first-in-class”的细胞热休克反应诱导剂。它通过增强细胞应激过程中的热休克反应，诱导包括HSP70在内的热休克蛋白的产生，防止蛋白错误折叠并促进溶酶体的功能，从而保护细胞功能和预防细胞的死亡。

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参考资料：

[1] From cancer vaccines to COPD treatments, these 10 companies are developing innovative medicines. Retrieved March 18, 2025, from https://www.fastcompany.com/91269637/medicines-therapeutics-pharmaceuticals-most-innovative-companies-2025

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