FDA新药审批新趋势：2024年50款新药揭示行业未来

近年来，美国FDA在新药审批方面持续保持高效和稳定的节奏，为全球医药行业创新发展提供了重要支持。

本文基于摩熵咨询最新发布的《2024年FDA批准上市的新药分析报告》中的精彩内容，对2024年美国FDA批准上市的50款新药进行全面剖析，从获批数量、药物类型、治疗领域、剂型、新药认定等多角度分析，深入探讨FDA新药审批趋势及其对全球医药行业的影响。（文末附2024年FDA批准上市的50款新药完整表格）

一、2024年FDA获批新药：总体数量稳定，略有下降

2024年FDA总计批准50款新药，小分子药物占比超过60%。

2014-2024年美国FDA批准新药数量总体保持稳定，10年滚动平均每年批准数量达46.5款。2024年获批数量较2023年有所下降，达50款。新分子实体（New Molecular Entity，NME）共34款，包括小分子药物32款，寡核苷酸药物2款，合计占比约68%。新生物制品（Biologic License Application，BLA）共16款，占比约32%。

二、2024年FDA获批新药：药物类型多元化

获批新药种类繁多，覆盖小分子化药、单抗、双抗、融合蛋白、反义核酸等多种药物类型。

小分子药物中，小分子化药是获批最多的类型，共30款（94%），而肽类药物和放射性药物各有1款。蛋白类药物中，单抗药物数量最多，有10款（63%），其次为双抗3款（19%）、融合蛋白2款（13%）和毒素1款（6%）。此外，还有2款寡核苷酸药物获批，包括反义核酸、抑制剂。

小分子化药和单抗药物持续占据主导地位，预计未来仍将是新药研发重点。寡核苷酸药物（如反义核酸、siRNA等）是近年来快速发展的新兴领域，尽管目前获批数量较少，但凭借巨大的治疗潜力，未来获批数量可能会增加。

三、2024年FDA获批新药：肿瘤领域持续领跑

获批新药中，肿瘤仍为第一大治疗领域，其次为皮肤病、血液系统疾病型。

从治疗领域来看，2024年有15款（30%）肿瘤新药获得FDA批准，占比略高于五年平均值29%，涉及乳腺癌、肺癌、食管鳞状细胞癌等多个癌种。并列第二的为皮肤病药物6款（12%）、血液系统药物6款（12%），占比均高于五年平均水平。2024年抗感染药物、代谢/内分泌系统药物、神经系统/精神病类药物批准数量有所下降，低于五年平均水平。

2024年FDA批准的抗肿瘤新药中，多款药物值得关注。根据摩熵医药全球药物研发数据库显示，Zolbetuximab（商品名：Vyloy）为安斯泰来开发的一款靶向Claudin18.2的单抗药物，于2024年10月18日获批上市，获批适应症为局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部腺癌的成人患者，为全球首款Claudin18.2单抗。

Ensartinib（商品名：Ensacove）是由贝达药业开发的新一代ALK抑制剂，于2024年12月18日获FDA批准上市，用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，是首款国产ALK抑制剂。

四、2024年FDA获批新药剂型分布

注射剂为获批最多的剂型，占比达50%，其次为片剂、胶囊剂。

从剂型来看，注射剂获批数量最多，有25款（50%），注射剂能够快速起效、生物利用度高，是当前获批新药最主要的剂型。未来，注射剂仍将是复杂疾病（如肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病）治疗的主要剂型，长效化、便捷化和患者友好的新型注射技术也将不断涌现。

片剂在获批新药中占比28%，是口服药物的主要剂型，其优势在于服用方便、稳定性好、易于大规模生产，未来片剂将向多功能化、个性化和智能化的方向发展。

胶囊剂在获批新药中占比12%，其优势在于可容纳多种形式的药物（如粉末、液体、颗粒），并且可以掩盖药物的不良味道。

五、2024年FDA获批新药中，罕见病药物研发加速

罕见病新药频出，多款药物被授予孤儿药资格、突破性疗法认定。

从新药认定的角度来看，2024年FDA批准的新药中，孤儿药资格认定、突破性疗法、优先审评和快速通道认定的比例较高。23款（46%）药物获得治疗罕见病的孤儿药资格认定，罕见病药物研发仍然是药物开发的重要领域，未来，孤儿药可能会从罕见病适应症扩展到更广泛的疾病领域，从而扩大市场潜力。

21款（42%）药物被认定为突破性疗法，这些药物在早期临床试验中显示出显著的疗效优势；27款（54%）药物通过优先审评，这些药物在未满足的医疗需求方面具有显著优势；14款（28%）药物被授予快速通道认定，快速通道认定为药物研发提供了早期支持。

六、2024年FDA获批新药，中国药企出海成果显著

本土药企出海成果显著，百济神州、贝达药业创新药引领出海浪潮。

自2019年以来，我国本土药企出海迈向全球市场取得显著成果，近五年获美国FDA批准上市的新药数量累计达10款，其中2023年获批数量尤为突出，高达5款，2024年获批的国产新药数量为2款。

百济神州PD-1抑制剂替雷利珠单抗于2024年3月13日获FDA批准上市，用于治疗鳞状细胞癌；贝达药业小分子新药恩沙替尼于2024年12月18日获FDA批准上市，用于治疗转移性非小细胞肺癌。

结语：

2024年FDA新药审批呈现出审批政策灵活，鼓励创新的特点，多种加快审评方式并用，罕见病药物占比高，新兴疗法获批增加。随着科技的进步和监管政策的完善，未来将有更多创新药物获批上市，为患者带来福音。本文数据来源于摩熵咨询最新发布的《2024年FDA批准上市的新药分析报告》，更多精彩内容请参考报告原文。

2024年FDA批准上市的50款新药完整表格：