北京
癌症，是一种令人闻之色变的疾病，长久以来被许多人视为“绝症”。2024年11月5日，《美国医学会杂志》子刊上发表的一项研究分析了全球185个国家和地区的36种癌症，结果显示，预计到2050年，全球癌症或将激增76.6%，全球将有3530万例癌症病例，癌症死亡将飙升90%，仍是公共卫生领域需要面临的一大挑战。
近年来，随着CAR-T疗法不断取得技术突破与进展，给越来越多的癌症患者带来了生的希望。在北京，就有这样一家专精特新企业，致力于恶性肿瘤治疗的基因细胞药物研发，对于CAR-T药物究竟发展到了怎样的阶段？在临床试验中又有着怎样的表现呢？
2025年2月5日21:05即将播出《专精特新研究院》第四季第六期，邀请到北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任，I期临床试验病区主任沈琳、北京银行零售业务总监李建营、北京市医药卫生科技促进中心主任张静波、夏尔巴投资创始管理合伙人蔡大庆、亚杰商会会长，盛景嘉成创投创始合伙人彭志强、财经评论员石述思、北京大学外科学博士马向涛齐聚“专精特新”实景研究院，一起走进神奇的基因细胞创新药物领域，共同见证“硬科技”带来的新希望！
与癌症战斗的不止是医生和病人
“专精特新”点亮癌症患者的生命之光
在北京大学肿瘤医院临床试验区的病房里，有一位接受过基因细胞治疗的胃癌患者，在2023年7月确诊时医生曾说“也许活不过三个月”，化疗五个月后，已经没有更好的药物可以进行治疗了。而幸运的是，患者的身体情况符合基因细胞治疗的临床试验治疗要求，在2024年1月8日进行了第一次CAR-T药物回输。一年过去了，患者的情况如何？药物治疗的效果又怎么样？患者家属表示“我觉得很神奇，回输了以后真的跟正常人一样”，究竟什么是CAR-T药物？它又有着哪些“神奇”之处？
每天都在与时间赛跑的，不仅是医生，还有本期的专精特新企业“艺妙神州”。艺妙神州是一家处于商业化阶段、专注于以创新的基因细胞药物技术应用于癌症、自身免疫性等疾病治疗的领先创新药企。目前，由艺妙神州自主研发的能够治疗晚期结直肠癌的CAR-T药物正处于最关键的临床试验阶段，在创始人何霆看来临床试验是最难的一个阶段，“总有你意想不到的事情冒出来”。这项临床试验究竟有哪些难点？创新药从研发到上市又要经历怎样的漫长过程？对于有没有可能优化创新药的审批流程，研究员之间又会发生怎样的观点碰撞？
创新药物研发步步艰险
癌症“克星”上市之路还有多长
本期《专精特新研究院》节目不仅汇聚各领域的研究员，还创新性引入了大众研究员、高校观察团，代表三种不同视角向专精特新企业创始人发起提问。在首轮大众研究员的提问中，对于老百姓普遍关心的药物价格、药物效果、能否治愈的问题，创始人会做出怎样的回应？面对怎样的问题，让艺妙神州创始人何霆做出承诺“价格一定会低于现在进口的药物价格”“没治好是可以退钱的”？除此之外，现场还发生了哪些精彩问答，让彭志强研究员不禁感叹“是挺‘灵魂’的”？
创新药的研发面临着三“十”定律，10亿美元投入、10年研发周期、10%成功概率，“找钱”成了创始人何霆重要的事情。艺妙神州即将迎来一次“既决生死、也决成败”的融资，创始人何霆坦言“没有这笔钱，很难坚持到新药上市”，企业最终能否成功拿到资金？投资人在投资创新药领域时，又会看重哪些关键要素呢？关于创新药的定价，在场研究员有着怎样的不同观点？现场又会展开怎样的激烈辩论呢？
用硬核技术化解医疗难题，用创新药物重燃生命火花。本周三21:05，《专精特新研究院》第四季带您走进神奇的基因细胞药物，共同见证人类挑战疾病的动人时刻！
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