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初创公司开发基于牛奶的靶向给药技术

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内布拉斯加大学的几位教授成立了一家初创公司,目标是向市场推出一种创新方法,将药物和其他治疗方法输送到人体内的目标位置。 关键成分是什么? 牛奶,普通的牛奶。

事实证明,它非常方便,尤其是在生物制药领域。 我们曾报道过转基因奶牛生产含有人胰岛素的牛奶、奶牛接种含有抗病毒抗体的艾滋病毒蛋白后生产的牛奶,以及利用牛奶纳米颗粒口服注射RNA疗法。

现在,内布拉斯加大学林肯分校的两位研究人员亚诺什-泽姆普莱尼(Janos Zempleni)和郭建涛成立了一家名为 Minovacca 的初创公司,打算将一种使用牛奶的创新型靶向给药系统推向市场。 他们致力于利用牛奶技术治疗常见病和罕见病。

营养与健康科学教授泽姆普兰尼说:"因为我们的技术用途广泛,所以我们并不局限于某一种罕见病。罕见病团体一定会非常感激,也许隧道尽头会有曙光"。

该技术依赖于通用乳外泌体,这是细胞释放的纳米级气泡状结构,就像小信使一样,携带着蛋白质、脂肪和遗传信息等重要物质。 通过对外泌体进行化学和基因上的调整,研究人员实现了向人体细胞输送货物的目标特异性。

每个外泌体的膜上都附有三种肽,即被称为氨基酸的"迷你蛋白质"短链。 其中一种肽能引导外泌体进入体内的特定部位;另一种肽能向免疫细胞发出生化信号,告诉它们不要攻击外泌体;第三种肽能提高外泌体进入目标细胞后的存活率。

化学教授 Jiantao Guo(左)和营养与健康科学教授 Janos Zempleni 创办了创业公司 Minovacca

通常,脂质(脂肪化合物)被用来将肽附着到外泌体膜上。 这种方法的问题在于,当脂质锚遇到体内其他亲脂(脂类)化合物时就会脱离。 因此,研究人员尝试了一些不同的方法。 他们在一种名为CD81的细胞表面膜蛋白中创建了对接位点,这种蛋白与外泌体牢牢固定在一起。 郭利用生物正交化学方法--生物正交化学指的是在不干扰生化过程的情况下在生物系统内发生的化学反应--在对接位点和多肽之间建立稳定的结合。 除了提高外泌体结构的稳定性外,这种基于化学的调整还使其更加均匀,从而提高了创新输送系统的商业可行性。

Guo说:"确保这种均质结构将使FDA能够看到外泌体在不同批次之间的生产一致性。"

它还能帮助外泌体将其目标传递到特定位置。 考虑一下用于治疗癌症的化疗。 化疗是通过静脉注射的,因此会在全身游走,不加区分地破坏所有快速生长的细胞,无论它们是癌细胞还是健康细胞。 这种大范围的'中毒'会导致脱发、恶心和免疫系统受损等副作用。

"化疗不仅能杀死癌细胞,还能杀死任何快速增殖的细胞。我们希望通过我们的技术最大限度地减少这种情况。"

除了靶向输送治疗疾病的药物外,该技术还可以输送基因编辑工具和其他治疗药物。 研究人员正努力通过NUtech Ventures(内布拉斯加大学的非营利性技术商业化附属机构)授权这项技术。 专利已经提交。

对 Zempleni 和 Guo 来说,成立公司是一条陡峭的学习曲线。 他们计划将工作"内部化",雇用内布拉斯加大学的学生,他们的工作最终将向美国食品和药物管理局提交新药申请(IND)。

泽姆普兰尼仍然决心把目光投向治疗领域,而不是被赚钱的潜力所干扰。

他说:"这听起来可能有点俗气,但如果让我选择是在公司赚取 1000 万美元还是拯救 1000 万人的生命,我会选择拯救生命。我不是为了钱。 我是为了帮助别人。"

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