全球瞩目：干细胞药品先后获批！美国第一，中国紧随！

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在生命科学的创新浪潮中，干细胞疗法领域近期迎来了振奋人心的重大进展！美国与中国先后成功获批干细胞治疗产品，这一里程碑式的跨越，为无数患者带来了新的希望曙光。

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美国：十四年磨一剑，RYONCIL® 终获批

2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）重磅批准了 RYONCIL®（Remestemcel-L）上市。这款具有开创性意义的首款间充质干细胞（MSCs）产品，源自同种异体（供体）骨髓。其针对的是2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这一病症在异基因造血干细胞移植后极为棘手，当常规糖皮质激素治疗失效时，便成为威胁患儿生命的重大难题。

△ 来源：FDA官网

回顾其研发之路，可谓荆棘满布。起初，Prochymal（后更名为Remestemcel-L） 产品由美国Osiris Therapeutics公司持有，2010 年虽获 I 型糖尿病孤儿药潜在资格，但在美国本土的上市进程却屡遭挫折。幸得 Mesoblast公司接力，持续深耕研发，并在加拿大、新西兰、日本等国率先取得突破，成功上市，最终成功叩开美国市场大门。

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中国：本土创新崛起，艾米迈托赛注射液获批

2025年1月2日，我国干细胞疗法领域迎来历史性时刻！铂生卓越生物科技（北京）有限公司的 “艾米迈托赛” 注射液成功获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

△ 来源：NMPA 官网

这款异体来源人脐带间充质干细胞注射剂的获批历程同样充满故事。早在 2013年3月便启动药物临床试验申请，彼时受限于监管政策处于萌芽阶段，历经漫长等待，直至2020年2月3日才获临床试验许可，随后稳步推进，于 2024年申请附条件批准上市，并在新年伊始成功获得国家药监局许可，成为我国首款干细胞治疗药品，在国内再生医学发展进程中树立起了一座重要的里程碑。

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靶向aGVHD：干细胞疗法首战场

间充质干细胞（MSCs）治疗药物选择急性移植物抗宿主病（aGVHD）作为首个适应症，主要是因为激素治疗无效的aGVHD患者受到严重的生命威胁，存在巨大的未满足的临床价值和医疗需求，而MSCs具有独特的免疫调节特性，能够有效抑制T细胞活化和炎症反应，理论上对aGVHD具有显著疗效。此外，MSCs的低免疫原性降低了宿主排斥风险，提高了治疗的安全性。早期研究和临床试验已初步证实了MSCs对aGVHD的潜在治疗效果，为进一步开发提供了科学依据。

△ 急性和慢性GVHD发病期的变化

同时，aGVHD的严重性和未满足的医疗需求可能使药物开发获得加速审批，如优先审评和孤儿药资格。aGVHD患者群体的集中性和疾病特点也使得临床试验更加高效。因此，aGVHD的治疗需求、干细胞疗法的潜在效果、安全性、科学依据、监管政策、市场潜力以及技术成熟度，共同促使干细胞疗法选择aGVHD作为切入点。

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间充质干细胞：潜力无限的医学瑰宝

中美这两款获批药物均聚焦于间充质干细胞，这类干细胞源自中胚层，宛如生命的 “万能种子”，广泛分布于骨髓、脐带、脐带血及脂肪等人体组织器官，具备自我复制与多向分化的卓越潜能，且拥有自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性等五大显著特性，在再生医学与细胞治疗的前沿阵地展现出了惊人的应用潜力。

△ 干细胞分化图

无论是国内还是国外，间充质干细胞都是干细胞疗法中最为热门的分类，在clinicaltrials.gov网站检索可知，当前全球已有1318项间充质干细胞项目进入临床研究阶段，在各类干细胞疗法中遥遥领先。目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本等国家批准的骨髓间充质干细胞等不同技术路径的干细胞疗法。

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正视局限，展望未来

然而，我们也需清醒地认识到，干细胞疗法在前行道路上仍面临诸多挑战。日本武田药业撤回欧洲上市的Alofisel® 便是一记警钟，因其后续临床试验结果未达预期，凸显出干细胞疗法在临床效果与安全性方面仍需持续深耕、精研改进。

但不可否认的是，中美干细胞治疗产品的获批是具有划时代意义的重大突破，标志着干细胞疗法在临床应用的关键一跃。在医学的漫漫长路中，风险与收益如影随形，而此次干细胞疗法的突破无疑为再生医学与大健康产业推开了一扇通往无限可能的大门。华大细胞始终坚守在生命科学前沿阵地，与全球科研同仁携手共进，我们坚信，随着科研探索的不断深入，干细胞疗法必将为更多患者铺就康复之路，让生命重焕生机！

参考文献：

[1] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host

[2] https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html

[3] https://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/0c792a74-45f1-4b6f-b082974bcb78f7c2

[4] https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250102192741146.html