河南
2021年11月，74岁的林女士被诊断为复发难治性高危淋巴瘤，尽管多次化疗，病情仍未得到控制。为寻求更好的治疗，她来到福建医科大学附属第一医院血液科。近年来，该科在神经外科等多学科的协作支持下，已收治百余例难治高危淋巴瘤患者，病例数居全省首位，积累了丰富的诊治经验。
在陈君敏教授和曾志勇副教授带领的医疗团队为林女士制定了CAR-T治疗方案。在多学科专家的密切监测和精心护理下，她顺利完成了治疗，实现了肿瘤完全缓解，并健康生活至今。
“CAR-T疗法是我们对付血液肿瘤的新武器。”曾志勇告诉记者，所谓CAR-T疗法，就是采集患者自身T细胞，利用基因工程技术将一种特殊的受体——嵌合抗原受体CAR引入T细胞中，再将经过改造的T细胞重新输回患者体内。
如果说T淋巴细胞是“普通兵种”，那CAR-T细胞就是“特种兵”。曾志勇介绍说，“这个经过‘改装’后的细胞会自我分裂，1个变成2个，2个变4个。它就像导弹一样，在患者体内定点识别和杀灭肿瘤细胞。”
“与传统的淋巴瘤治疗方法相比，如化疗和放疗，CAR-T疗法具有三个显著的优势。”陈君敏介绍说，首先，CAR-T细胞具有高度的特异性，能够精准识别并攻击肿瘤细胞，而不会伤害正常细胞。其次，CAR-T细胞能够引发强烈的免疫反应，不仅直接杀死肿瘤细胞，还能刺激机体产生免疫记忆，为防止肿瘤复发提供长期保护。此外，CAR-T疗法还有望治疗那些传统治疗无效或者复发难治的淋巴瘤患者。
林女士和家人在详细了解CAR-T疗法后，决定接受治疗。今年3月中旬，患者接受了T细胞的采集，采集后的T细胞被送去“改造”，“也就是装上能识别和杀灭肿瘤细胞的‘弹头’。”曾志勇介绍说。今年5月，患者接受了回输。“回输后的状况总体来还是比较好的，患者仅有轻度的发烧和恶心呕吐等不良反应，我们之前做了充分的准备，患者也都平稳度过。”
在林女士出院前，医生对她进行了一次详细的检查，发现她骨髓里的肿瘤细胞全部消失了，达到了“完全缓解”的状态，“也就是说，在我们现有的医学条件下，已经检测不到肿瘤细胞了，这是非常可喜的！”曾志勇告诉记者，患者第二次来到医院复查，整体状况依然很好，不仅维持了完全缓解状态，CAR-T细胞也保持在体内很好的扩增。
按疗效价值支付 让创新药可及可用
尽管效果突出，但CAR-T疗法难以逾越的高昂价格壁垒一定程度上阻碍了创新药的可及性。
此次，林女士的生命奇迹，一方面得益于福建医科大学附属第一医院血液科团队的精湛医术，另一方面也得得益于奕凯达®按疗效价值支付计划的实施。
该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也将成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。首次付费60万元后进行单采，第二次付款60万后进行回输。回输3个月后进行疗效评估，如未能达到完全缓解（CR），患者可获得最高60万元返还。
目前奕凯达®按疗效价值支付计划完成评估疗效的患者中平均完全缓解率超58%，而福建医科大学附属第一医院的患者完全缓解率甚至还远超这一比例，该计划不仅能给予患者治疗上的经济保障，也显示出较高的疗效，为林女士带来了实实在在的希望。
另悉，在国家多层次保障体系建设的推动下，各地惠民保积极拓展补充保障，对包括CAR-T在内的抗肿瘤特药加大保险覆盖。以福建省闽惠保为例，惠闽宝与基本医保的高度衔接性，突出了保大病、保重病、保目录外的特点，2024年纳入CAR-T奕凯达，并囊括了最新的二线淋巴瘤适应症。闽惠保投保人在符合使用条件时，可以获得药价30%的保险赔付，大大降低患者用药经济负担，切实提升了患者的获得感。
首例CAR-T免疫治疗的患者
已经存活12年
江苏省人民医院血液科主任范磊教授告诉记者，Emily是全球首位接受试验性CAR-T免疫治疗的儿童。2012年，年仅7岁却患有急性淋巴细胞白血病的她，即使在医疗科技最先进的美国，当时医生判断她生存也不超过六个月。
在生命垂危之际，Emily接受了CAR-T免疫疗法。经过治疗后，她体内的癌细胞神奇地消失了。每一年，Emily都会用拍照打卡的形式，宣告自己又成功地跨过一年。如今，12年过去了，她的癌症也一直没有复发。CAR-T疗法真正实现了癌症的“治愈”。
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