全球首款！干细胞治疗I型糖尿病进入3期临床试验

↑关注[博雅生命公众号]，最新消息不错过~

↑点亮星标 获取更多精彩内容~

据Vertex公司近期公布的2024年第三季度财务业绩显示，在成功与美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）以及英国药品和健康产品管理局（MHRA）完成二期会议后，Vertex已达成协议，将同种异体胰岛细胞疗法VX-880推进至关键性开发阶段，即将正在进行的I/II期研究转为I/II/III期研究。

这项I/II/III期研究将纳入总计50名患者，他们将接受单次、目标剂量的VX-880输注。研究的主要终点是达到胰岛素独立且未发生严重低血糖事件（SHEs）的患者比例。这一进展标志着VX-880成为全球首款针对1型糖尿病进入3期临床试验的干细胞疗法，为糖尿病患者带来了新的治疗希望。

9月，Vertex公布了其细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的1/2期临床试验成果。该试验涉及14例患者，结果显示，VX-880单次输注能显著提升患者血糖管理水平，且安全性良好，未引发严重低血糖事件，有望成为糖尿病的“功能性治愈”手段。

其中，92%的患者胰岛素使用频率降低，75%的患者在治疗半年后停用了胰岛素。特别是4例随访超1年的患者，均实现了无严重低血糖、糖化血红蛋白水平达标，且无需胰岛素治疗的研究终点。

VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。

VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的PRIME资格。

在Vertex近期发布的财报中，除了备受瞩目的VX-880外，还揭示了另一款源自相同干细胞的细胞疗法——VX-264。与VX-880有所不同的是，VX-264采用了Vertex独家研发的免疫保护医疗器械进行细胞封装，这一创新设计能够保护输注的细胞不受人体免疫系统的攻击，从而有望在无需使用免疫抑制剂的条件下，实现对1型糖尿病的功能性治愈。目前，Vertex正积极推进VX-264的1/2期临床试验B部分的患者招募工作，并预计于2025年对外公布该研究的初步成果。

参考资料：

1.https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-reports-third-quarter-2024-financial-results

声明

1.本文系原创，可留言申请授权，任何形式未经授权的转载，本主体保留投诉及追责权利。

2.本文旨在分享科普知识，进行学术交流，或传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。

3.本账号原创文章可能包含购买的版权图片，转载请谨慎。

4.本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。