中检院分析：全球细胞治疗革命，中国如何构建属于自己的优势区间

细胞治疗正以前所未有的速度创新发展，不仅深刻影响着全球公众健康，还成为国家生物安全战略的关键一环。

欧美、日本等发达国家已率先将细胞治疗纳入国家战略高度，并建立了完善的药品监管体系。而在这个全球竞赛中，中国正迅速崛起，紧跟国际步伐，积极构建适合本土的细胞治疗监管新体系。

今年8月，一项由中国食品药品检定研究院（简称中检院）、中国药学会及南京医科大学附属苏州科技城医院联合开展的研究，在《中国药物评价》期刊上发表了题为《国际细胞治疗临床研究发展现状及监管政策研究》的报告。

细胞疗法势头正猛

报告指出，创新是推动生物医药产业迈向新高度的核心动力。细胞与基因治疗领域作为创新医疗技术的代表，自1990年Thomas医生因骨髓移植研究荣获诺贝尔奖以来，已从实验室逐步走向临床应用，为患者带来了新的治疗曙光。

尽管全球范围内对细胞治疗的定义尚未达成共识，但其发展势头却势不可挡。我国监管部门将细胞治疗产品定义为一种用于治疗人类疾病、来源和操作符合伦理要求、并按照药品管理法规进行研发和注册的人体活细胞产品。

细胞治疗种类繁多，按细胞来源可分为干细胞治疗和免疫细胞治疗等；按供体来源则可分为自体、同种异体和异种细胞治疗。作为生命科学的前沿技术，细胞治疗在恶性肿瘤、遗传性疾病及慢性退行性疾病等领域展现出巨大的治疗潜力。

目前，多款细胞治疗产品已成功上市并取得显著疗效，其中干细胞疗法以其悠久的历史和活跃的研究态势尤为引人注目。免疫细胞疗法则主要利用免疫细胞进行治疗，尤其在恶性肿瘤领域展现出广阔的应用前景。

此外，细胞外囊泡作为细胞衍生物的研究也呈现出爆发式增长。这些非生命性质的囊泡具有易于表征、储存、包装和运输的优势，为细胞治疗提供了新的研究方向。

全球细胞治疗临床研究现状

随着慢性病发病率的上升、老年人口的增加以及技术的不断进步，全球细胞疗法市场预计将迎来大幅增长。

据Technavio预测，2023年至2027年，全球细胞治疗市场份额将增至310.4亿美元，年复合增长率高达57.06%。自2015年以来，随着细胞治疗药物的陆续获批上市，大量资本涌入该领域，推动了细胞治疗行业的加速发展。

截至2023年底，全球在美国临床试验注册库（clinicaltrials.gov）上登记的细胞治疗相关临床研究项目已超过45000项，其中美国和中国在全球细胞治疗研发方面占据主导地位。

美国开展的临床研究项目约占全球一半，超过22300项；中国则接近全球七分之一，约6000项，且适应证主要集中在肿瘤领域，并逐步向非肿瘤领域拓展。

各国监管体系与策略

美国

美国将细胞治疗产品视为生物制品进行监管，由食品药品监督管理局（FDA）下属的生物制品评价和研究中心（CBER）负责。

2023年，FDA成立了超级办公室（OTP），取代之前的组织和先进疗法办公室（OTAT），并根据风险等级和类别采用分级分类管理模式，以确保细胞产品的安全性和有效性，同时简化了审评流程，提高了工作效率。美国形成了由法案、法规及指南组成的三层监管框架，为细胞治疗产品的审评审批提供了全面指导。

欧洲

欧洲药品管理局（EMA）将细胞治疗产品归类为先进疗法医学产品（ATMPs）进行监管。

ATMPs的临床试验申请由各国相关机构负责审批，但产品上市许可由EMA的人用医药产品委员会（CHMP）和先进疗法委员会（CAT）进行审评及批准验证。欧盟通过《医药产品法》与《医疗器械法》为细胞治疗产品的全产业链提供了法律监管框架，并制定了详细的规范和指南。

日本

日本对细胞治疗产品实行双轨制管理，分为技术和产品两类。

技术研究仅限于在获得资质的医疗机构开展，而产品注册试验则需向厚生劳动省（MHLW）提交申请，并由医药医疗器械综合机构（PMDA）负责审批。日本已建立了由法律、法规和指南构成的三级监管体系，为细胞治疗产品的研发和上市提供了明确指导。

中国细胞治疗监管现状

我国在细胞治疗管理上同样采用双轨制。

一是由国家药监局根据《药品注册管理办法》进行监管，适用于企业主导研发的体细胞治疗产品；二是由卫健委根据《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》进行管理，适用于医疗机构研发、制备并在本机构内开展的临床研究和转化应用。

近年来，国家药监局药审中心（CDE）陆续发布了30多项相关技术指南，初步形成了覆盖研发、注册、生产和上市后全生命周期的监管体系。

细胞和基因治疗技术的发展对公众健康和国家生物安全具有深远影响。欧美日等发达国家通过优化监管机构设置、及时更新法规政策及规范指南，构建了完善的药品监管体系。

相比之下，我国在细胞治疗产品等先进疗法的法律层面尚存空白，建议国家层面进一步完善相关法律，以促进细胞治疗产品及技术的快速发展。同时，为解决双轨制下质量标准与监管要求不一致的问题，国家药监局和卫健委应加强协调，确保产品质量一致性，并加强人才队伍建设与知识储备，以应对产业发展与监管实践中的新挑战。

全球细胞治疗领域正处于快速发展阶段，各国监管体系也在不断完善中。我国作为细胞治疗研发的中坚力量，需继续加强与国际接轨，完善监管政策，推动细胞治疗产业的健康发展。