张晓辉教授 | 新共识，新动向，芦可替尼绘急性GVHD治疗新蓝图

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗多种血液系统疾病的有效方法，然而，移植后患者常面临并发症管理挑战，其中急性移植物抗宿主病（GVHD）是主要的合并症和死亡原因1。近年来，随着新型防治药物的出现及系列临床研究的探索，急性GVHD的防治方案发生了不同程度的变化，芦可替尼成为急性GVHD的重要治疗选择，《异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》应运而生。值此之际，医脉通特邀北京大学人民医院张晓辉教授分享《异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》的更新要点以及其对临床急性GVHD治疗的影响，以飨读者！

医脉通：近日，《异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》重磅发布，为临床医生提供了重要参考。您作为该共识的牵头专家，能否分享一下本次更新的主要背景？

张晓辉教授：

近年来，我国在allo-HSCT领域取得了重大进展，然而，随着移植数量的快速增长，GVHD的发生率和患者数也逐渐增多，急性GVHD的管理和治疗面临新的挑战。在此背景下，我国全体血液学和移植领域专业人士基于我国近年来在该领域取得的主要研究成果和积累的临床经验，对急性GVHD的诊疗进行了深入剖析，在《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识——急性移植物抗宿主病（2020年）》基础上，更新并发布了《异基因造血干细胞移植急性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》。

医脉通：与2020年版本相比，2024年版共识有哪些重要更新？请您简单介绍下要点内容及其临床意义？

张晓辉教授：

和2020年的中国专家共识相比，2024年版共识在多个关键层面进行了更新1,2。首先，共识在急性GVHD的危险因素方面新增移植物来源及成分，由于不同队列、研究以及移植类型中急性GVHD危险因素存在差异，此次共识根据国内专家团队开展的多中心、前瞻性、随机对照研究结果，对急性GVHD危险因素进行了深入分析，这为未来的分层诊断及GVHD预后提供了宝贵的建议。

在鉴别诊断及预后判断方面，共识更新了对生物标志物的推荐，如血清生物标志物（TNFR1、TIM3和ST2等）和肠道菌群动态变化，这有助于胃肠道急性GVHD的鉴别诊断及预后判断。

在急性GVHD预防方面，共识新增了多种药物治疗推荐，包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或CD25单抗的应用，以及在特定情况下对霉酚酸酯（MMF）和低剂量兔抗人胸腺细胞球蛋白（rATG）的使用建议。

在一线治疗方面，除糖皮质激素外，共识新增了糖皮质激素联合治疗方案的推荐，包括糖皮质激素与甲氨蝶呤（MTX）的联合方案，以小剂量为主，特点是安全有效；以及糖皮质激素和JAK抑制剂（如芦可替尼）的一线联合使用，其有效性得到了临床研究的证实。急性GVHD的二线治疗方面仍然存在着巨大挑战，其中芦可替尼成为第一顺位推荐。综上所述，2024年版共识通过更新临床实践中的新认识和新方法，有助于提高急性GVHD诊断的准确性和治疗的有效性，改善患者的整体预后。

医脉通：芦可替尼已成为急性GVHD的重要治疗选择。您如何看待这一药物在治疗急性GVHD中的作用和地位？

张晓辉教授：

研究证实，JAK抑制剂芦可替尼在治疗急性GVHD方面显示出良好的疗效。2024年版共识一线治疗推荐中指出1，糖皮质激素联合JAK抑制剂芦可替尼作为一线方案治疗急性GVHD的28天总有效率高达90%以上；共识在二线治疗推荐中指出，芦可替尼用于糖皮质激素耐药急性GVHD的治疗具有最高级别的循证医学证据，这是基于REACH2研究的积极结果3，该研究显示芦可替尼能够提高第28天的总缓解率和第56天的持久总缓解率。因此，芦可替尼的引入为临床医生提供了新的治疗选择，有助于改善患者的预后和生活质量，其有效性和安全性得到了临床研究的支持。

医脉通：在新版共识的指导下，您认为未来我国在移植后急性GVHD的诊断和治疗方面，还存在哪些挑战和机遇？

张晓辉教授：

近年来，中国移植领域经历了从“跟跑”、“并跑”到如今“领跑”的巨大转变，以“北京方案”为代表的移植方案重塑了移植领域格局。以急性GVHD为例，临床已初步显现出预防策略的有效性，未来可能通过人工智能（AI）技术以及循证医学证据进一步优化，形成涵盖预防、治疗及预后判断多维度的经典治疗体系，解决目前临床面临的挑战，为造血干细胞移植患者带来福音，让患者重获健康，重返工作岗位，迎接生命的全新篇章。

专家简介

张晓辉 教授

北京大学人民医院

• 主任医师 二级教授 博士/后导师

• 北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所 副所长

• 国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任

• 中华医学会血液学分会委员会 副主任委员、造血干细胞应用学组组长

• 中国免疫学会血液免疫分会委员会 副主任委员

• 北京癌症防治学会血液工作委员会 主任委员兼理事长

• 课题负责人主持：国家科技重大专项、国家自然科学基金重点项目、首都卫生发展科研重点项目等；牵头/执笔中国专家指南/共识30余部，主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权21项，第一/通讯发表SCI 论文130余篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Leukemia,等, 获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）

参考文献：

1.中华医学会血液学分会干细胞应用学组. 中华血液学杂志，2024，45(06):525-533.

2.中华医学会血液学分会干细胞应用学组. 中华血液学杂志，2020，41(07):529-536.

3.Zeiser R, et al. N Engl J Med. 2020 May 7;382(19):1800-1810.

审批码：JAK0033145-77133 有效期：2024-10-29至2025-10-28 资料过期，视同作废

医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。