每晚一次治疗过度嗜睡的小分子疗法再获FDA批准，1.2亿美元助力生成式AI新药开发

药明康德内容团队编辑

每晚一次治疗过度嗜睡，小分子疗法再获FDA批准

Avadel Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已批准Lumryz的补充新药申请（sNDA），用于治疗7岁及以上患有发作性睡病的猝倒或过度嗜睡症（EDS）患者。发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠/觉醒周期的能力。该病在美国的发病率约为1/2000，约5%的患者年龄在18岁以下。发作性睡病的症状包括过度嗜睡症，还可能包括因强烈情绪引发的突然肌肉张力丧失（猝倒）、夜间睡眠中断、睡眠瘫痪以及入睡或醒来时的幻觉。

Lumryz是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。Lumryz在成人中的批准基于3期临床试验REST-ON的积极结果。该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象-改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。

推动生成式AI管线进入临床，新锐完成1.2亿美元融资

Terray Therapeutics致力于通过大规模整合计算和新型数据，加快小分子药物开发的速度、降低成本并提高成功率，从而改善人类健康。今日，该公司宣布完成1.2亿美元的B轮融资。本次融资将推动其基于生成式AI开发的内部管线进入临床试验阶段，并进一步提升Terray的集成AI平台tNova，用以支持内部和合作研发项目。

依托其专有实验平台，Terray构建了全球最大的化学数据集之一，在过去3年中，Terray已定量测量了超过50亿次靶标-配体相互作用。该数据集每年翻倍增长。Terray的数据优势赋予其潜在“best-in-class”的AI能力，可识别并优化解决复杂问题的新型小分子。Terray将这一专长应用于专注于免疫疾病的内部管线，同时在与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和Calico的合作中，针对更多具有挑战性的靶点开展研发。

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参考资料：

[1] Avadel Pharmaceuticals Announces FDA Approval of LUMRYZ™ (sodium oxybate) Extended-Release Oral Suspension (CIII) for the Treatment of Cataplexy or Excessive Daytime Sleepiness in Patients 7 Years of Age and Older with Narcolepsy. Retrieved October 17, 2024, from https://investors.avadel.com/news-releases/news-release-details/avadel-pharmaceuticals-announces-fda-approval-lumryztm-sodium

[2] Terray Therapeutics Closes Oversubscribed $120M Series B to Advance Its Generative AI Pipeline of Small Molecule Therapeutics to the Clinic. Retrieved October 17, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241017147331/en/Terray-Therapeutics-Closes-Oversubscribed-120M-Series-B-to-Advance-Its-Generative-AI-Pipeline-of-Small-Molecule-Therapeutics-to-the-Clinic

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