首个正式在中国进入临床治疗的干细胞治疗适应症将会是什么？

引言

正式在中国进入临床治疗，即我们去医院就能直接看到、使用到。目前，我国的干细胞疗法多停留在临床实验阶段，即使实验成功，也不代表它就能够得到临床医护人员的青睐，成为和“打针吃药”一样的常规治疗手段。

想要让干细胞治疗成为特定疾病的常规治疗方式，还需得到“那个”的认可。

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“那个”是什么？

其实就是医学领域的指导性文件，这里面分为两种。

• 一是诊疗指南：诊疗指南是针对某一临床情况，系统制订出的帮助临床医生和患者做出恰当处理的推荐意见。

• 二是专家共识：专家共识是指由相关领域的知名专家组成的团队，针对具体临床问题的诊疗方案进行共识的结果。它强调专家经验在指南制定过程中发挥的作用，但也可能包含一定的文献支持和探索性研究。

二者都很重要，但硬做对比的话，《诊疗指南》>《专家共识》。

诊疗指南通常具有更高的权威性和规范性，被视为临床实践中的“标准”或“地板”，保证了最基本、最规范的治疗。

简单来说，就是现在医院里医生所做的所有操作均需按照诊疗指南来进行，否则即为不合规。但是这样子，必然会出现实践跟不上理论的情况，因为制定诊疗指南需要时间，而医学上的突破却没有规律，发生于无时无刻。

这时，专家共识便可以为它进行补充。

专家共识更多地依赖于专家的经验和判断，旨在促进临床决策的多样性和灵活性，在某些特定情况或争议点下为临床医生提供额外的参考和指导，特别是在某些领域缺乏高质量循证医学证据的情况下。

总的来说，它更加灵活和具体，可以帮助医生做出更加个体化的诊疗决策。

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在《共识》中脱颖而出

到目前为止，中国已发布的明确推荐干细胞治疗的专家共识数量在至少12部相关共识，涵盖了抗衰老、整形修复美容、心力衰竭、系统性红斑狼疮、下肢慢性缺血性疾病、失代偿期肝硬化、新冠病毒、骨关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病等多个领域。

延缓衰老药物干预研究中国老年医学临床专家共识（2024）：由中华医学会老年医学分会发起，明确提到干细胞治疗被认为是一种补充再生细胞的有效方法，是一类科学延缓衰老的策略。

干细胞在整形修复美容领域研究和临床试验的专家共识：由中国医师协会整形美容医师分会干细胞和再生医学学组发布，共识提到干细胞及其衍生物的治疗在整形修复美容领域具有重要临床应用前景。

自体干细胞移植治疗心力衰竭中国专家共识（2022）：由中华医学会组织修复与再生分会心脏再生学组发布，重点对自体干细胞移植过程中的相关关键技术问题进行了阐述。

异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识：由中华医学会风湿病学分会、中国医院协会临床新技术应用专业委员会发布，明确表示多项临床研究已证实间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者安全且有效。

2021年，《中国医学前沿杂志(电子版)》发表了《骨关节炎临床药物治疗专家共识》，在生物制剂一栏提到了间充质干细胞。

这些共识推荐了干细胞治疗，也算是间接地承认了其安全性以及有效性，但还不够，就像之前笔者所写，共识往往只适用于某些特殊情况，要想成为常规，还是得进入《诊疗指南》。

而最近，恰有这么一个指南，明确推荐“干细胞于早期或轻度时做修复性治疗使用”。

这篇指南名为《中国骨关节炎诊疗指南（2024版）》。

它提出了基于“临床分期指导治疗”的阶梯化治疗方案，并在病程的早期或轻度阶段提出：应以修复性治疗为主，如软骨修复性药物、关节注射（药物）、软骨修复术（富血小板血浆、干细胞）等。

这为干细胞真正走入医院，至少是走入医院的骨科，提供了最权威的背书。

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长久的实践验证

从实践角度来看，中国研究使用干细胞治疗骨关节炎也很久了，我们可以将2017年视为明确的开始节点。

自那年开始，中国在干细胞治疗骨关节炎领域的研究逐渐展开，经历了从基础研究到临床应用的多个阶段。

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基础研究阶段

2017年，中国启动了第一批干细胞临床研究备案项目《异体脂肪来源间充质祖细胞治疗膝骨关节炎的临床研究》，标志着中国在干细胞治疗骨关节炎领域的研究正式拉开序幕。

在这一阶段，科研团队主要关注干细胞在骨关节炎治疗中的作用机制。研究发现，间充质干细胞（MSCs）具有自我复制能力和多向分化潜能，能够分化为软骨细胞、成骨细胞等多种细胞类型，参与关节软骨的修复过程。

此外，MSCs还能分泌多种生长因子和细胞因子，发挥抗炎、免疫调节等作用，有助于减轻骨关节炎的炎症反应和组织损伤。

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临床研究备案与初步探索

2018年，中国首个半月板损伤项目《人胚胎干细胞来源间充质样细胞对半月板损伤的安全性及耐受性研究》获批。同年，中国重新受理干细胞新药申报。

2019年，中国又有两个干细胞临床研究备案项目获批，分别是《人脐带间充质干细胞治疗骨关节炎安全性和有效性研究》和《人脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎的安全性与有效性临床研究》。这些项目的实施为干细胞治疗骨关节炎的临床应用提供了有力支持。

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科研资助与深入研究

2019年，《关节组织特异性干细胞在骨关节炎中的作用及其机制》获得中国“干细胞及转化研究”项目的科研资助545万，项目期限为5年。这一资助表明中国对干细胞治疗骨关节炎的科研价值给予了高度认可和支持。

在这一阶段，科研团队继续深入研究干细胞治疗骨关节炎的机制和效果。他们发现，干细胞中的CBX4蛋白通过抑制关节干细胞的衰老刺激了软骨的再生，这为干细胞治疗骨关节炎提供了新的理论依据。

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临床试验与新药申报

2020年，《人脐带间充质干细胞治疗膝关节骨性关节炎的临床研究》项目获得临床试验批准。这标志着中国在干细胞治疗骨关节炎领域的研究进入了临床试验阶段。

截至2020年6月，中国药品审批中心共受理13项干细胞新药申报，获得临床默认许可的有8项，其中4项均与关节炎相关。这些新药申报的受理和许可为干细胞治疗骨关节炎的临床应用提供了更多可能性。

近年来，中国在干细胞治疗骨关节炎领域取得了多项重大突破。

2023年，西比曼生物宣布其异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin® III期临床试验正式启动。

这是中国第一个自主研发并经CDE默示许可直接进入II期临床的创新干细胞药品，同时也是中国第一个进入III期临床的针对膝骨关节炎的干细胞药物。

截至目前，其临床试验结果尚未公布，但值得期待。

End

写在文末

综合以上种种，在中国，第一个正式进入临床治疗的干细胞治疗适应症很有可能是骨关节炎。

而紧随其后的，将会是那些得到了权威专业背书、实验进展迅速的其他...

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