国家药监局：今年1至8月已完成儿童用药批准49个

儿童群体用药问题受到广泛关注，9月13日，国新办举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会。参加发布会的国家药品监督管理局副局长黄果介绍，儿童用药是全球共性问题，也是个难题。由于它的研发难度较大，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的是有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题。针对这些问题，国家药监局多措并举，鼓励儿童用药的研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床用药需求。

▲发布会现场（图片来源：国新网）

黄果说，首先，落实优先审评审批政策，加快儿童用药上市速度。会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去三年已取得很好的效果。2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。从数字可以看出，儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。例如前不久，加速批准了目前全球唯一一款用于治疗神经纤维瘤儿童患者的专用药，名字叫做硫酸氢司美替尼胶囊，这个品种采用的是全球同步研发策略，基于国际多中心临床试验证据，在我国通过优先审评审批程序，获得全球同步上市批准，这将惠及很多孩子。

其次，完善药品说明书，增加儿童用药信息。国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。

黄果介绍说，截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，比如大家比较关注的儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。

此外，还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发，在全球监管领域中也是比较领先的。

黄果表示，接下来国家药监局将继续把保障儿童用药安全、可及作为工作的重点之一，进一步加大儿童用药研发生产支持力度，强化儿童群体用药保障，让家长们更加放心。

红星新闻记者 付垚 北京报道

编辑郭宇 责编 官莉