规范补体相关性疾病诊疗，助力形成罕见病诊疗的“中国方案”

中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 夏瑾）近日，“补体日—补体相关疾病领域学术交流会”在北京举行。大会期间，国际国内顶尖专家共同呼吁，将每年8月24日定为我国“补体日”，以增强医生群体对补体介导相关疾病的认知，同时也让公众对补体系统及其相关疾病有所了解。

什么是补体？补体系统有何重要作用？了解补体系统又何临床意义？会后，中青报·中青网记者就相关问题对与会专家进行了专访。

北京大学肾脏病研究所所长赵明辉向记者介绍，补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，具有介导炎症、调节免疫应答和清除免疫复合物等功能。当人体遭遇到病原体的入侵时，补体系统就会被对应激活，攻击或溶解病原体细胞，进而促进病原体的清除。因此，补体系统在人体的免疫反应中发挥着重要作用。而当人体的补体系统发生缺陷、功能障碍或是被过度激活时，就会引发无菌性炎症、感染、自身免疫病、肿瘤等疾病 ，对人体造成伤害。很多罕见病都与补体相关，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等，在治疗方案中可以考虑加入针对补体的治疗。

对于普通老百姓来说，“补体”这个词很陌生，事实上，很多医生对“补体”的概念也并不了解。“这是因为补体的相关知识不是医学院的必修课，它不在一般的教学内容之内。”赵明辉对记者解释说。

赵明辉表示，设立“补体日”就是让医生群体和公众都对补体及其介导的相关疾病有所了解，在治疗中可以考虑更多可能性。

赵明辉认为，了解补体系统在临床中有非常重要的价值。他向记者解释说，补体介导的疾病有很多种，有的是纯粹的由补体本身引发的疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征等，这类疾病必须进行抗补体治疗；有的是在发病过程中导致补体过度参与从而加重病情的疾病，例如血管炎、重症肌无力、渐冻症等神经系统疾病，此类疾病需要在原有治疗方案中加入抗补体治疗；还有的是可能与补体有关的疾病，例如糖尿病等慢性病，在控制病情的同时，对补体系统也加以调控，有时可以得到更好的效果。

“长期以来，补体都是被忽视的治疗环节。补体的作用在近几年才被医学工作者关注。”中山大学附属第三医院副院长邱伟对记者说。

邱伟进一步解释说，补体是炎症免疫反应最终端的一环，如果说免疫系统是一个炸弹，补体就是炸弹中的一个重要成分。当补体攻击神经肌肉接头时，就会导致重症肌无力发生，当它攻击髓鞘视神经时，就会引发脊髓炎或多发性硬化症，大脑就会产生自身免疫性脑炎。因此，进行针对补体的治疗，可以大幅度减少疾病波动程度、一些传统治疗手段带来的副作用，以及防止疾病复发。

“当然，并不是说对于所有患者和所有的疾病都要进行针对补体的治疗。”邱伟补充说，“补体是疾病治疗中很重要的一个靶点，对于一种疾病还可以尝试在不同靶点进行阻断。”

与会专家认为，规范化补体相关性疾病的诊疗，不仅能加强相关疾病尤其是罕见病的早诊早治，更能总结宝贵临床经验，助力形成罕见病诊疗的“中国方案”，推动我国罕见病事业的发展，为数以千万计的罕见病患者家庭带去希望。

来源：中国青年报客户端