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罗氏公司的C5抑制剂PiaSky已获得欧盟委员会的批准，成为欧盟首个可通过每月皮下注射方式治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物。此前该药物已在中国、日本和美国上市。
罗氏于27日宣布，欧盟委员会已批准PiaSky(crovalimab)用于治疗首次使用C5抑制剂或既往使用过C5抑制剂治疗的PNH成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）患者。
PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，其中红细胞被补体系统破坏，导致贫血、疲劳和血栓，并可能导致肾脏疾病。补体系统是先天免疫系统的一部分，是人体抵御感染的第一道防线。
PiaSky在国内上市名为派圣凯(可伐利单抗)，是一种抑制补体蛋白C5的新型循环单克隆抗体，旨在阻断补体系统，通过与C5结合以防止其裂解，从而阻止膜攻击复合物的形成，可抑制终末补体介导的血管内溶血。该药物是欧盟首个针对PNH的每月皮下(SC)治疗药物，经过充分培训后可选择自行给药，可为目前需要定期静脉输注的C5抑制剂提供一种替代选择，有助于减轻治疗负担并减少PNH患者及其护理人员的生活干扰。
日版PiaSky(可伐利单抗)
目前的静脉输注型C5抑制剂包括阿斯利康的依库珠单抗，每两周注射一次，以及长效的ravulizumab，每八周需要注射一次。
其他用于治疗PNH的补体抑制剂疗法包括Apellis的C3抑制剂pegcetacoplan，通过皮下输注给药；最近批准的诺华的靶向B因子抑制剂iptacopan，该药物在试验中对仍有残留贫血的PNH患者的表现优于依库珠单抗和ravulizumab；以及另一个近期获批的药物是阿斯利康的口服D因子抑制剂danicopan，该药物作为C5抑制剂疗法的辅助药物，用于对C5抑制剂单药治疗无缓解的患者。
欧盟对PiaSky的批准得到了3期COMMODORE 2试验(NCT04434092)数据的支持，该数据表明，对于既往未接触过C5抑制剂的PNH患者，PiaSky在研究的共同主要终点方面不劣于依库珠单抗。
研究结果显示，接受PiaSky治疗的患者(n=134)中有79.3%在第5周至第25周期间溶血得到控制，而接受依库珠单抗治疗的患者中这一比例为79.0%(n=69；比值比，1.0；95%CI，0.6-1.8)。此外，PiaSky组有65.7%的患者避免输血，而依库珠单抗组这一比例为68.1%。
在安全性方面，PiaSky与依库珠单抗相当，耐受性良好。最常见的副作用是III型免疫复合物介导的反应、上呼吸道感染、发热、头痛和输液相关反应。
监管决定还基于3期COMMODORE 1试验（NCT04432584）的支持数据，该试验评估了从之前批准的C5抑制剂转用PiaSky的患者；以及3期COMMODORE3试验（NCT04654468），该试验研究了该药物对中国未使用过C5抑制剂的PNH患者的作用。
6月份，美国FDA根据COMMODORE 2的数据，批准PiaSky用于治疗13岁及以上且体重至少为40公斤的PNH成人和儿科患者。
参考来源：‘Roche’s PiaSky approved in the EU as the first monthly subcutaneous treatment for people with PNH’，新闻稿。Roche；2024年8月27日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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