上海
正序生物研发中心-R&D实验室
近日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的正序（上海）生物科技有限公司宣布完成超亿元人民币的A+轮融资。
本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投，全力支持公司发展。本轮融资将进一步加速正序生物的CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市。
正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）孵化自上海科技大学，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主知识产权碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。
正序生物专利墙
首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。
相比较同类的细胞和基因疗法，CS-101采用的tBE技术和编辑的靶点更高效和安全，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。
CS-101在临床试验中已使多位β-地中海贫血症患者成功摆脱输血依赖并回归正常生活，相关临床结果被收录入欧洲血液学会（EHA）2024年会的大会科学报告，并成为其重点推荐项目。这展示出了CS-101成为β-血红蛋白病全球首创（First-in-Class）碱基编辑治疗药物和同类最好（Best-in-Class）基因编辑治疗药物的巨大潜力。
上海国投孚腾资本表示，对正序生物自主知识产权基因编辑技术的领先性及临床应用前景充满信心，希望能加速推动公司发展，助力针对更广泛疾病领域的基因编辑产品快速上市。
作者：许琦敏
文：许琦敏 图：受访者提供 编辑：许琦敏 责任编辑：任荃
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