潜在首款创新疗法！头发有望100％再生

来源：药智网公众号

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近日，Soterios公布其在研治疗斑秃新药STS-01临床2期结果，结果显示，STS-01达到试验主要终点和次要终点，有超过四分之一患者在接受治疗后头发完全恢复生长。值得注意的是，STS-01可使部分受试者毛发100%再生。

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有望实现100%头发再生

STS-01主要通过干扰信号通路来调节T细胞的炎症反应和增殖，进而治疗斑秃，并且该药物建立在皮肤病学安全性良好的机制基础上，所以无重大不良事件。

据临床2期数据显示：（1）接受1%和2%STS-01治疗的受试者中，分别有19%和27%的受试者实现了头发100%再生，而接受安慰剂治疗的受试者中，这一比例为3%。

（2）在第24周时，每日一次局部用药1%STS-01治疗的受试者中，有75.9%达到了主要疗效终点（SALT评分改善>30%），而接受安慰剂治疗的受试者中，这一比例为36.7%。

（3）安全性方面，无重大不良反应。以上临床数据表明，STS-01有望彻底治愈斑秃。

近年来，JAK抑制剂在斑秃领域不断取得突破，礼来的JAK抑制剂巴瑞替尼以及辉瑞的JAK3/TEC抑制剂利特昔替尼相继获批。已获批的巴瑞替尼以及利特昔替尼临床效果相较于STS-01孰强孰弱？

• 巴瑞替尼

巴瑞替尼是口服JAK抑制剂，为FDA批准的首款用于治疗斑秃的系统性疗法药物。临床结果显示，受试者接受4mg巴瑞替尼治疗36周后，大约三分之一受试者头发覆盖率达80%以上，同时，约三分之一的受试者眉毛或睫毛完全再生。

• 利特昔替尼

利特昔替尼为口服JAK3/Emt蛋白酪氨酸激酶双重抑制剂，该药物可通过抑制免疫细胞内信息通路来治疗斑秃。临床数据显示，23%受试者接受50 mg利特昔替尼治疗治疗6个月后，头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20）。此外，12-17岁人群以及18岁及以上人群使用利特昔替尼的疗效相同。

从临床效果来看，三款药物均可以有效的使头发再生，而STS-01则有望使斑秃患者头发完全再生，如若获批上市，对于斑秃患者的诱惑力恐怕将更为强烈。

上述已获批上市的两款JAK抑制剂有效性以及安全性方面也极为优异，两款药物的获批上市也改变了斑秃领域长期无靶向药物可用的局面。

除以上药物外，当前全球斑秃药物在研状况如何？

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全球超20款药物在研

据药智数据统计，目前全球进入临床阶段的斑秃在研药物已经超过20款。

临床需求推动市场，据机构预测，2026年全球脱发药物市场规模将增长至130亿美元以上，为竞争这超百亿美元的斑秃药物市场，药企纷纷在该领域进行布局。

下表1为处于临床阶段的斑秃药物，国内泽璟制药的杰克替尼以及江苏恒瑞的SHR0302都已经处于临床3期阶段，处于头部位置，除此以外，还有多款药物处于临床2期阶段。

表1 斑秃药物全球在研（部分）

数据来源：药智数据

• 盐酸杰克替尼

盐酸杰克替尼是泽璟生物自主研发的一款JAK抑制剂1类新药，该药物对Janus激酶如JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，对于JAK2和TYK2的抑制作用最强。

临床2期数据显示，受试者经过24周的治疗，50mg每天两次组、150mg每天一次组以及200mg每天一次组的有效率分别为59.2%、63.3%和60.0%。

• SHR0302

SHR0302是由恒瑞医药子公司瑞石生物开发的一款选择性口服JAK1抑制剂，研究表明，SHR0302对JAK1的抑制性与JAK2相比有着超过15倍的高选择性，与泛JAK抑制剂相比有望提供更好的安全性和有效性。

临床2期数据显示，受试者在接受24周SHR0302给药治疗后，8mg及4mg剂量组的SALT评分较基线变化明显，与安慰剂组相比具有统计学差异。

以上两款为其中进展较快的药物，并且国内也已经处于临床3期阶段。药物在创新中才能不断进步，才可以更有效的治疗疾病，那么当前有哪些治疗斑秃的创新疗法及创新靶点？

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创新靶点及代表性药物盘点

据国家卫健委数据显示，我国具有2.5亿以上的脱发群体，男性大约1.63亿人次，女性大约0.88亿人次，而斑秃是脱发的一种发病症状，斑秃患者全球大约有1.5亿人次，国内大约400万人次。

庞大的患者群体急需新的治疗斑秃手段，那么斑秃的创新靶点都有哪些？又有哪些代表性药物？

• JAK

当今治疗斑秃最火热的靶点肯定当属JAK家族。研究发现，许多诱发斑秃疾病的细胞因子都依赖于JAK-STAT信号通路进行信号传导，因此JAK-STAT是治疗斑秃最有吸引力的信号通路。而JAK抑制剂在治疗斑秃上也是成绩优异，如今已获批的两款斑秃药物巴瑞替尼以及利特昔替尼皆为JAK抑制剂，在研药物中，绝大部分也都是JAK抑制剂，JAK抑制剂将是未来治疗斑秃的“主力军”。

• ILT7

ILT7是pDC型树突状细胞特有的细胞表面分子，激活的pDC会产生Ⅰ型干扰素，从而进一步激活JAK1和STAT蛋白。ILT7靶点代表药物为Daxdilimab，该药物为ILT7单克隆抗体，可通过消耗树突状细胞阻断各种导致自身免疫疾病组织损伤的炎症循环。Daxdilimab目前处于临床2期阶段。

• OX40

研究表明，毛囊周围的OX40L+肥大细胞和CD8+T细胞之间通过相互作用，进而对于斑秃起到治疗效果。代表药物则是IMG-007，IMG-007为抗OX40单抗药物，也是全球唯一一个临床阶段的非耗竭性抗OX40单抗药物，该药物目前处于临床2期阶段，该药物预计在2024年第四季度获得2期临床顶线结果。

• IL-2/IL-9/IL-15三重抑制剂

IL-2、IL-9以及IL-15都可激活JAK-STAT的通路信号，所以在治疗斑秃方面具有较好的效果。代表药物则是EQ101，该药物为一种新型多肽，兼具单抗药物的高选择性以及小分子药物对细胞因子的抑制能力，目前该药物处于临床2期阶段。

以上为当前几种可治疗斑秃的创新靶点及代表药物。除此以外，近年来发现口服米诺地尔也具有较好治疗斑秃的效果。

参考来源

1.药智数据

2.https://www.hengrui.com/media/detail-187.html

3.https://www.prnewswire.com/news-releases/soterios-pharma-announces-positive-topline-results-from-phase-ii-study-of-sts-01-in-the-treatment-of-mild--moderate-alopecia-areata-302157892.html

4.https://mp.weixin.qq.com/s/_QH89ViiiGbJPWhDwdoySA

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