2023年登记细胞和基因治疗产品类临床试验较2022年增长近1倍

（人民日报健康客户端记者 乔芮）5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告 （2023年）》显示，2023年我国共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍（46 项），共涉及70个品种，以境内的Ⅰ期抗肿瘤药物为主。

“这一现象反映了我国细胞和基因治疗行业的巨大潜力和快速发展势头，对患者、科研机构以及医疗健康产业来说，均带来了机遇。”5月22日，中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任医师易树华告诉人民日报健康客户端记者。

中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任医师易树华。受访者供图

“2023年登记的相关临床试验较2022年大幅增长，其背后由多重因素驱动。首先，我国分子生物学及基础科学经过近三十年的蓬勃发展，众多疾病的发病机制、作用机理及耐药性问题已逐渐被揭开面纱，为开发更精准、针对性的细胞和基因治疗领域的发展奠定了基础，使得很多研究成果开始转化为临床应用。”易树华介绍。

细胞和基因治疗是医疗科技的前沿领域，近年来国家积极出台多项政策，在加速新药研发、开展生物技术创新等方面给予细胞和基因治疗支持性规划。

2022年5月由国家发展和改革委员会印发的《“十四五”生物经济发展规划》作为我国首部生物经济的五年规划，明确发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术；2024年2月新修订的《产业结构调整指导目录（2024 年本）》更是将基因与细胞治疗药物等被列入鼓励类产业目录。

“一方面，通过产业发展规划、放宽准入条件、简化审批流程、增加资金等积极政策支持，相关临床试验大幅增加，另一方面，技术的进步降低了研发成本，提高了研发效率，也使得临床试验门槛稍稍降低。”易树华表示，“另外，我国巨大的市场需求，特别是在治疗难治性疾病方面，也让着越来越多的临床试验被开启。”

《报告》还显示，从试验分期分析，2023年注册登记的81 项细胞和基因治疗产品类临床试验，主要以Ⅰ期临床试验为主（33 项，40.7%），Ⅲ期临床试验占比仅为 4.9%（4/81）。

“目前临床试验以Ⅰ期为主，Ⅲ期临床试验占比低，这表明有两种可能：一是我国多数项目仍处于早期阶段，二是在细胞和基因治疗产品技术壁垒较高，且我国的监管非常严格的情况下，试验并不理想，目前来看是较为合理的分布情况。”易树华认为，“从临床试验到真正获批上市，通常还需要经历一系列复杂而严格的评估过程，一般需数年至十年不等，具体取决于药物创新程度、治疗效果、安全性等因素，但总体来说，临床试验的越来越多，就更有机会去创造更多新的产品，造福更多有需要的患者。”