北京大学第一医院姚晨：数字化有望改变临床试验模式

·传统的临床试验存在招募患者周期长、数据准确性和完整性不足、患者多样性受限等局限性。开展数字化转型不仅可以优化患者招募、提升患者体验，还可以在数据采集方面发挥很大的作用，提升临床试验的效率和质量。

北京大学第一医院医学统计室主任、北京大学临床研究所副所长姚晨作题为《临床试验的数字化转型与新技术应用》的演讲。图片来源：上海市生物医药科技发展中心

如今各行各业都在加快数字化转型，包括生物医药领域的临床试验。新冠大流行加速了临床试验的数字化进程，疫情结束后，数字化仍然是临床试验变革的一种趋势。

2024年5月22日，在第二十六届上海国际生物技术与医药研讨会的专题分会——生物医药大模型创新发展研讨会暨中国人工智能产业发展联盟（AIIA）生物医药产业推进组成立大会上，北京大学第一医院医学统计室主任、北京大学临床研究所副所长姚晨表示，传统的临床试验存在招募患者周期长、数据准确性和完整性不足、患者多样性受限等局限性。开展数字化转型不仅可以优化患者招募、提升患者体验，还可以在数据采集方面发挥很大的作用，提升临床试验的效率和质量。他认为，数字化有望改变临床试验的模式。

姚晨提到，国际人用药品注册技术协调会（ICH）制定的《药品临床试验管理规范》（GCP）在2023年修订时，其原则是支持有效的试验设计和实施方案，特别是更多广泛的数据源可以在临床试验中得到应用；允许根据不同技术手段来记录，用创新的临床试验设计和技术适当纳入不同的患者人群。此外还强调确保不增加试验参与者不必要的负担，“从这些角度考虑，数字化转型就会发挥很重要的优势。”

姚晨说，临床试验过程中的许多元素都可以考虑数字化转型。例如，在患者招募时，知情同意非常重要，过去一直是手工签署，未来可以考虑电子版本的知情同意。这个过程涉及如何做好移动终端设备对患者数据的提取，另外随机化、源数据的采集、远程监查这些均需要用到人工智能、运维数据分析、云计算和区块链技术等等。

数据采集管理也可以数字化。姚晨说，目前最重要的是源数据集中储存。“目前的数据来源很广泛，有来自医院的、随访的，甚至还有补充的，如何将数据集中储存，如何做可靠性评价，是很重要的问题。”

对此，姚晨团队建立了基于临床研究项目的电子源数据存储库（electronic source data repository，ESDR），能够记录临床研究的数据管理过程操作，提供完备的审查轨迹，以便有效地进行审核和验证。

“数字化工具提高了数据采集的效率和质量，重要的是数据要满足可归因性、易读、原始、准确等要求。”他说。

据了解，临床试验数字化的一个直观例子是去中心化临床试验（decentralized clinical trials，DCT），指通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动，在传统临床试验中心以外地点进行的临床试验。

自美国辉瑞公司于2011年开展首个DCT以来，它已经受到广泛关注和应用。它通常包含远程招募注册登记，远程知情同意，移动医疗，可穿戴设备，远程视频访视/随访，药物直达患者等环节。

“我们现在试点DCT，不代表患者不需要来医院，而是用数字化技术把患者来医院的次数减少，特别是减少其中不必要的来医院次数。”姚晨说。

据悉，DCT注重“以患者为中心”，除了数据采集外，更强调关注受试者的体验，减轻患者负担，包括差旅、经济、时间上的负担。姚晨提到，清华大学附属北京清华长庚医院目前正在一项国际多中心临床试验的随访中，尝试让患者居家或就近到社区医院访视，远程药物送达，护士上门随访等方式获得相关研究数据。

临床试验数字化转型也存在风险。“临床试验数字化转型后患者的数据安全和隐私保护问题，临床试验中数据质量标准化的问题，患者参与度、对新技术的接受度，以及监管和合规的挑战，都十分明显。”姚晨说。

当日会上，中国人工智能产业发展联盟（AIIA）生物医药产业推进组揭牌，旨在联合开展人工智能+生物医药前沿技术与产业发展研究，促进跨界交流合作，推进生物医药产业数字化转型。