全身神经长出肿瘤…产业界有哪些策略对抗这种疾病？

▎药明康德内容团队编辑

编者按：5月17日是世界神经纤维瘤病日（Neurofibromatosis Awareness Day），这个月也是提倡公众对神经纤维瘤病（NF）关注的世界神经纤维瘤病月。NF指的是一种导致全身神经长出肿瘤的遗传性罕见疾病，其中包括1型神经纤维瘤病（NF1）、NF2相关神经鞘瘤病（NF2）和神经鞘瘤病（SWN）。尽管肿瘤通常是良性的，但这种疾病可能导致各种并发症，包括视力和听力问题，以及学习障碍和身体残疾。值此之际，我们将向读者们介绍目前产业界NF临床管线的开发现状，希冀能够唤起大众对NF患者与研究的持续关注。

2020年，由阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib） 成为首款治疗NF1的药物。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2激酶，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。截止2024年5月为止，处于临床阶段用于治疗NF的在研靶向疗法共有55款，其中MEK激酶靶向疗法便占了31款（56.4%），而VEGF-A、mTOR与ALK靶向疗法则分别占了4、4、3款。此外，还有7款他汀类药物（statins）、3款免疫疗法与2款细胞与基因疗法处于临床开发阶段用以治疗NF。

▲按疾病亚型分类，神经纤维瘤病临床阶段管线概览（图片来源：药明康德内容团队根据公开资料制图）

现有处于临床阶段的71项NF在研管线中，用以治疗NF1或相关疾病的疗法最多，共有54款，占了约76.1%。其次则是用以治疗NF2或相关疾病的管线，共有14款，占了约19.7%。目前分别仅有2款与1款在研管线分别开发用以治疗SWN（2.8%）或同时治疗NF的三种亚型（1.4%）。此外，所有在研管线中，有4项处于3期临床阶段，皆是用以治疗NF1相关疾病患者。

▲按靶点分类，神经纤维瘤病临床阶段管线概览（图片来源：药明康德内容团队根据公开资料制图）

随着科技进步，全球生物医学领域迎来了发展的新机遇。我们期待全球生物医学公司能够相互合作，并与患者组织合力，共同研发神经纤维瘤病的治疗方法。通过资源整合和创新合作，我们可以加速研究进展，提高治疗的精准性和有效性。让我们携手努力，为神经纤维瘤病患者带来希望和健康的未来。

▲部分在研的神经纤维瘤病疗法（图片来源：药明康德内容团队根据公开资料制图）

部分在研的神经纤维瘤病疗法（图片来源：药明康德内容团队根据公开资料制图）

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