全球首个！威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获FDA临床试验许可

我国原研mRNA肿瘤治疗性疫苗近日又有重大进展。据美国时间5月7日消息，由成都威斯津生物医药科技有限公司（威斯津生物）研发的“WGc-043 注射液”，近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND批件，获准开展临床试验。

这也是全球首个获批IND的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。

mRNA肿瘤疫苗管线是目前mRNA创新药领域的重大突破口之一。包括默沙东（MSD）、莫德纳（Moderna）、拜恩泰科(BioNTech)在内的国际知名制药企业在该领域均有密集布局，但研发进展不一。威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND，不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性，也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。同时，WGc-043的成功，还将为终末期EB病毒相关肿瘤如鼻咽癌（NPC）等实体瘤和自然杀伤T细胞淋巴瘤（NKTL）等血液瘤患者提供新的治疗选择。

颠覆性技术压舱，

威斯津EB病毒相关肿瘤疫苗临床表现亮眼

作为一款mRNA创新药，技术上的先进性是“WGc-043 EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗”最大的亮点。

WGc-043是威斯津生物在mRNA领域布局的20余个研发管线之一。该产品全面运用了威斯津生物在mRNA领域获得的突破性技术，包括递送载体、序列设计以及放大化生产等方面的最新研发成果。

这三大技术也是当前mRNA领域最为核心的底层技术。

在mRNA技术发展的早期阶段，国外企业在上述三大技术板块布局了大量专利，形成了非常高的技术壁垒，成为后入者的“深水区”和绕不开的障碍。

为了打破这一格局，威斯津生物聚集了包括四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室在内的一众科研力量，经过长时间的底层自主研发，最终在这三个核心技术板块获得了关键性突破。目前，威斯津生物已布局60余项发明专利（国际专利21项），其中可离子化脂质的专利已经获得中国、美国、欧洲等国家和地区的授权，打破了欧美企业的专利封锁。威斯津生物搭建了5大mRNA研发技术平台，实现了完整自主知识产权。孕育于其中的WGc-043，在技术上具有先天的领先性。2023年2月，该项目和威斯津生物的肿瘤治疗性疫苗研发通用关键平台在科技部主办的“2022年全国颠覆性技术创新大赛总决赛”中独家获得最高奖项，被认为具有“革命性、颠覆性”的创新和突破，是“可改变游戏规则”的创新性技术。2023年12月，由威斯津生物牵头申报的“mRNA通用关键技术平台建立及创新药物研发”项目，成功获批国家重点研发计划“前沿生物技术”重点专项立项。

具体而言，WGc-043的技术特点还包括：抗原是优选的最为广谱、安全的蛋白序列，mRNA分子中引入了原创设计的免疫增强子（IE），mRNA递送载体为自主研发的已获得美国和欧洲专利授权的新型LNP（该LNP的安全性：已在3个品种的临床试验中得到验证）。这些设计使WGc-043能通过激活患者自身的抗肿瘤免疫，在体内生成杀伤肿瘤的细胞毒性T细胞（cytotoxic T cells，CTLs）、抗原特异性抗体以及记忆性T细胞，相当于CAR-T和单克隆抗体联合抗肿瘤的效果，还可以避免肿瘤复发，具有更高效的抗癌效果及优越的安全性。

市场潜力巨大， 有望在两类肿瘤治疗上实现突破

据FDA公开消息，威斯津生物的“WGc-043 注射液”本次获批的适应症有两类：一是适用于经过二线系统治疗的EB病毒阳性晚期实体瘤成人患者；二是适用于复发或难治性的病毒性阳性血液瘤成人患者。

这两类适应症，均是目前EB病毒相关肿瘤临床治疗的难点所在。

EB病毒是首个被发现的人类致瘤病毒，在人群中的感染率超过90%。EB病毒与鼻咽癌、淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宫颈癌等10余种恶性肿瘤，以及多发性硬化症、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病高度相关。国际癌症研究机构（IARC）将EB病毒定为第一类致癌物，EB病毒感染机制复杂、发病机制尚未明确、治疗方法有限，且受感染后体征症状的差异化影响，临床诊治艰难。由EB病毒引起的全球性疾病防治负担巨大。这对于一款创新药，无疑是一个具有极大潜力的市场。

WGc-043自身的优势明显：高效低毒、通用性强，生产快速、价格便宜，拥有完整自主知识产权，且技术领跑于国际水平，给后期商业化留下了巨大的发展空间。WGc-043已完成了针对鼻咽癌和自然杀伤T细胞淋巴瘤两个适应症的IIT（研究者发起的临床试验），展现出比现有公开的其它mRNA肿瘤治疗性疫苗更优越的安全性和有效性。可以预见，一旦WGc-043成功上市，将为终末期EB病毒阳性实体瘤和血液瘤患者提供新的治疗选择。

关于威斯津生物：专注于mRNA技术研究及创新药研发

成都威斯津生物医药科技有限公司，由中科院院士魏于全教授与曾在哈佛医学院从事mRNA药物相关研究并在该领域深耕近10年的宋相容教授联合创建。公司聚焦于mRNA创新药物和新型纳米佐剂开发，致力于成为拥有核心技术和自主知识产权，集研发、生产、销售于一体的全球化生物医药公司。

威斯津生物以创新为驱动，在mRNA药物研发的三大关键技术：mRNA序列、递送载体以及放大生产上均获得全面突破，并布局了mRNA序列、递送载体和智能制造设备等核心专利，突破了mRNA药物的全球专利壁垒，实现了完整的自主知识产权。

布局20余条mRNA研发管线，商业化进展顺利

在前期科研成果的基础上，威斯津生物已搭建起5大研发平台：肿瘤治疗性疫苗平台、蛋白质替代治疗平台、基因编辑治疗遗传病和罕见病平台、预防性疫苗平台以及新型纳米佐剂平台，形成“产、学、研、医” 协同推进的新药研发和转化模式。威斯津正在积极推进多方位的对外合作以实现公司未来的商业化布局。

目前，威斯津生物在mRNA药物和新型纳米佐剂领域布局的产品管线超过20个，全面覆盖了mRNA肿瘤治疗性疫苗、针对传染病的mRNA预防性疫苗，以及针对其他疾病如肥胖、衰老的治疗性药物等领域。除肿瘤产品获得IND外，新型纳米佐剂WGa01也于去年获得中国紧急使用授权（EUA）并成功上市应用于临床，同时实现了国产“0”生产的重大突破。

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