4月，近60款1类新药在中国获批临床（附PDF下载）

▎药明康德内容团队编辑

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在今年4月，有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看这些1类新药都有哪些？又有望惠及哪些患者？

从疾病领域来看，在4月首次在中国获批临床的1类新药中，抗肿瘤药物有30多款，占比超过60%。肿瘤之外，这些药物的适应症还涵盖了神经系统疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病、消化系统疾病等疾病领域。

▲ 4月首次在中国获批临床的1类新药疾病领域分布

从药物类型来看，4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法（CGT）、抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等不同的类型。其中， CGT产品较多， 有10款， 包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法、碱基编辑药物等等。

以下将分享在4月获批临床的CGT疗法的基本信息，供读者参阅。欲了解更多药物的信息，请扫描下方二维码，即可获得“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。

正序生物：CS-101注射液

作用机制：碱基编辑药物

适应症：重型β-地中海贫血

根据正序生物新闻稿，为该公司自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物。该产品通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底“治愈”β-地中海贫血症的目的。

英百瑞生物：IBR822细胞注射液

作用机制：靶向TROP2抗原的CAR-raNK细胞疗法

适应症：晚期实体肿瘤

根据英百瑞生物新闻稿，IBR822是该公司自主研发的非病毒、非基因修饰，能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）产品。该产品通过由靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联，具有较高的安全性和杀伤肿瘤细胞能力。

天泽云泰：VGN-R09b

作用机制：基因疗法

适应症：原发性帕金森病；芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症

根据天泽云泰新闻稿介绍，是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）为基础，旨在恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。

科士华生物：KSH01注射液

作用机制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞药物

适应症：食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤

根据科士华生物新闻稿介绍，KSH01为一款针对消化道和泌尿系大癌种的TCR-T细胞新药，靶向MAGE-A4抗原。该产品的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列，MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中普遍存在的抗原。

西比曼生物/阿斯利康：C-CAR031

作用机制：自体抗GPC3 CAR-T疗法

适应症：GPC3+晚期/复发性肝细胞癌

根据西比曼生物新闻稿，C-CAR031是基于西比曼生物和阿斯利康（AstraZeneca）的联合开发协议在中国共同开发的产品，为一种针对肝细胞癌的自体抗GPC3的CAR-T疗法。GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达（如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等），但在健康成人中几乎不表达，因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的理想靶点。

波睿达生物：BRD-03

作用机制：靶向CD99的自体CAR-T细胞疗法

适应症：≥18 周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤

根据波睿达生物新闻稿介绍，是一款抗CD99 CAR-T细胞产品，其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞，无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后，经信号转导途径激活T细胞，释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子，引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡，表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性，从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。

暨德康民生物：γδ T细胞注射液

作用机制：异体γδ T细胞药物

适应症：原发性肝细胞癌

根据暨德康民生物新闻稿，γδ T细胞注射液为一款创新免疫细胞药物。γδ T细胞为T细胞的一种，已陆续被发现在肿瘤、感染以及自身免疫疾病的发展过程中发挥着重要作用。

康弘药业：KH658眼用注射液

作用机制：新一代眼科基因治疗产品

适应症：新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性

根据康弘药业新闻稿，KH658眼用注射液是新一代眼科基因治疗产品，基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。该产品通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白，从而抑制新生血管病变的生长，减缓疾病的进展，有望以单次给药实现患者长期获益。

北科生物：人脐带间充质干细胞注射液

作用机制：人脐带间充质干细胞注射液

适应症：中重度系统性红斑狼疮

根据北科生物新闻稿介绍，间充质干细胞（MSC）是源自于早期发育中胚层的成体干细胞，具有高度增殖、自我更新能力，多向分化潜能，受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明，MSC可以通过调节免疫细胞来抑制系统性红斑狼疮活性和分化为多个细胞，修复SLE引起的多系统和多器官损害。

君赛生物：GC203

作用机制：非病毒载体基因修饰TIL疗法

适应症：晚期实体瘤

根据君赛生物新闻稿介绍，GC203是一款非病毒载体基因修饰TIL疗法，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。在治疗过程中，所有患者无需接受大剂量化疗清淋、无需IL-2联用，且在普通病房即可完成治疗。

除了上述药物，4月还有包括抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床 ， 限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！

扫描下方二维码，您将可以获取“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] 各公司官网及新闻稿

本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。