自闭症、脑瘫患儿输注自体脐血后运动功能有望改善

自闭症、脑瘫，作为日渐常见的神经系统病变，药物、手术、康复训练等治疗手段也在不断丰富。

如果不幸罹患病症的孩子，在出生时冻存了脐带血干细胞，通过回输脐血干细胞，或将有非常不错的治疗效果，并且在自闭症儿童的早期治疗中显示出极好的安全性与有效性。

3月27日，“自体脐血应用交流学术会”在广州召开。会上，国内外一线权威专家一致肯定了自体脐血的应用价值，号召在全社会普及脐血相关知识，共同推动脐血的研究与应用。

据了解，作为推动全球脐血行业发展的先驱之一，来自杜克大学的 Joanne Kurtzberg 教授通过线上视频连线的方式出席了本次会议，并分享脐血最新的研究成果。

会议还特邀了中山大学孙逸仙纪念医院、南方医科大学南方医院、暨南大学附属第一医院、深圳市儿童医院、中科院广州生科院等省内众多知名血液科、儿科及新生儿科临床专家学者，就脐带血应用与研究的成果和进展进行了分享交流。

广东省妇幼保健协会温伟群会长表示，我国法律法规规定，脐血是可以作为临床上使用的一种治疗方法，脐血目前不仅能够治疗白血病等血液类疾病，在治疗各种遗传疾病的使用上效果非常好。为了深入研究和拓展脐血应用范围，广东省妇幼保健协会成立了专门脐血应用专委会。希望通过和国内外专家的交流、互动，不断的扩大脐血的使用范围和应用前景。

给1-6岁脑瘫和自闭症儿童输注自体脐血

患儿在运动功能方面得到了改善

Joanne Kurtzberg 教授介绍了世界首例脐血移植案例，年仅2岁的马特确诊为罕见的范科尼贫血，他们使用患者妹妹的脐血治愈了患有范科尼贫血的哥哥。

“病人移植后快36年了，他还活着。他的移植也为脐血移植铺平了道路。今天，在世界各地，每年进行2-3000例脐血移植手术。”Joanne Kurtzberg 教授兴奋地说到。

脐血有自存价值，Joanne Kurtzberg 教授现场分享了他们团队在脑瘫、自闭症谱系障碍领域的最新进展。

这项临床试验的结果表明，给年龄在1-6岁脑瘫和自闭症儿童输注了自体脐血。输注后，使用了自己脐血的儿童中在运动功能方面得到了改善。

“脐血显示出极好的安全性与有效性，并指出脐血单个核细胞是主要的起效细胞群。” Joanne Kurtzberg 教授认为，这些发现对相关试验设计具有重要意义，并将成为来自世界各地越来越多的证据之一，证明脐血可能有益于改善脑损伤后的运动功能。

对于Joanne Kurtzberg教授的分享，广东省妇幼保健协会脐带血应用专委会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心学术带头人方建培表示，从1988年第一例脐血移植，到现在脐血移植已经有30多年的应用，世界上第一例脐血应用就是自体同胞间。如今脐血治疗疾病的种类也越来越多。

“Joanne Kurtzberg 教授的研究主要聚焦在神经系统，包括脑瘫、自闭症，研究结果有些非常令人鼓舞。” 方建培认为，通过今天这样的一个分享，大家也了解到目前在国际上前沿的一些经验，这也是脐血运用未来努力的一个方向。

在大会上，专家们了解到Joanne Kurtzberg教授目前正在进行自体脐血的单个核细胞对于婴幼儿神经系统的损伤的研究。而国内这方面的研究尚未涉足，通过此次交流给了国内专家学者未来研究带来一定的灵感启发。

“会上她给我们所讲授的课题可能对我们以后的研究还是有很多的启发。”南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授说，“他们的团队从观察性研究开始，在去年我看他们也发表了关于自体脐血的单个的细胞治疗，脑瘫的随机对照的双盲研究，这些对于神经系统的疾病的治疗都是我们还没有开展的。”

广东出库4719份脐血，救助3590位患者

如今中国的脐血应用超过 3 万例，占据全球脐血应用的三分之一。广东省内医学专家也开展了大量临床研究，各种科研成果也不断涌出。

Joanne Kurtzberg 教授曾做过一项用自体脐血预防早产儿并发症的研究，给杨杰提供了宝贵经验。她尝试采用自体脐血单个核细胞输注，去预防早产儿缺血缺氧性脑病，其成果论文在2023年3月被刊登在《柳叶刀》子刊。

“我们从她的研究项目中获益匪浅。”杨杰表示，她的团队研究项目刚开始参考了Joanne Kurtzberg教授在杜克大学所做的研究项目，完成了第一例病例的输注。从开始的观察性的研究，后来单中心的安慰剂对照研究，目前正获得国家自然科学基金资助的研究。

对采用自体脐血治疗脑瘫、自闭症等发育迟缓的儿童效果，深圳儿童医院康复科主任曹建国在接受采访时介绍了近几年在深圳儿童医院，对 11 名脑损伤患儿进行治疗。研究结果发现，脐血组患儿粗大运动、精细运动及智力粗分有显著改善。脑瘫患儿如果能够在围生期做好及时管理的话，它的发病率会有所下降。他指出，如果我们能够留存早产儿的脐血，在新生儿时期患病的话，及早给患儿输注自体脐血，会起到一定的作用。

截至2024年2月29日， 广东省脐血造血干细胞库已出库4719份脐血，救助3590位患者。从1988年第一例脐血移植开始，三十多年来，在各位先驱者的推动下，脐血的价值一步步被验证。这不仅唤起了社会大众对脐血的重视，更使得众多疑难杂症的患者“重获新生”。

采写：南都记者 王道斌 实习生 沈锐冰 通讯员 欧恩彤 张静