天价“抗癌神药”藏着什么秘密

“120万元一针的抗癌药，打了就能治好癌症，这是真的吗？”当一个身体健康的朋友向我提出这样的问题时，我才发现这种“抗癌神药”已经火出了圈。

这位朋友口中的“抗癌神药”，是一种CAR-T细胞疗法。近年来，这种疗法在肿瘤治疗领域崭露头角，被誉为肿瘤学领域一次革命性的突破。它能够进入大众视野，原因之一是创造了让部分绝症患者“重生”的奇迹，原因之二则是高昂的价格。

什么是CAR-T疗法

CAR-T疗法究竟是什么？CAR即嵌合抗原受体，T代表T淋巴细胞。CAR-T疗法的原理很简单，就是从患者体内提取T淋巴细胞，通过基因工程技术进行改造，使它们的表面表达嵌合抗原受体，进而识别和杀死肿瘤细胞。

T淋巴细胞是人体免疫系统中的重要一员，它可以监视人体的异常细胞，一旦发现敌人，就对其进行剿杀。但有些时候，肿瘤细胞很狡猾，可以避开T淋巴细胞的监视。CAR-T疗法就是在T淋巴细胞表面加入一个“导航系统”，使T淋巴细胞获得靶向识别能力，从而精确定位肿瘤细胞，并实现“大规模杀伤”。这种“超级T细胞”可以在人体内快速增殖，持续巡视各个角落，有效清除残余的肿瘤细胞，并可长期停留在体内发挥作用，从而达到防止肿瘤复发的目的。

目前，CAR-T疗法主要针对人体血液系统的恶性肿瘤。尤其是在淋巴瘤和骨髓瘤患者治疗中，CAR-T疗法表现出很高的近期有效率和长期生存率。数据显示，接受CAR-T疗法后，40%～90%的患者可以达到短期缓解，超过四成患者有望获得长期生存（生存期在5年以上），部分患者甚至可以治愈。

价格为何如此昂贵

CAR-T疗法的价格昂贵，主要是由以下几个因素决定的。

研发成本高CAR-T疗法是一种新型的肿瘤治疗方法，其研发过程需要大量的资金投入，包括临床试验、药理研究、毒理研究、安全性评估等各个环节的费用。

生产成本高CAR-T疗法的生产过程非常复杂，需要从患者体内提取T淋巴细胞，然后在实验室中进行基因编辑和大量扩增，最后输回患者体内。整个过程需要严格的质量控制和高精度的技术操作，生产成本非常高。

可私人定制CAR-T疗法是一种私人定制的治疗方式，每个患者的CAR-T细胞都需要单独制备，不能批量生产。这就意味着，每个患者的治疗方案都需要单独设计和执行，无疑会大大增加治疗成本。

适应证范围小目前，CAR-T疗法主要应用于血液肿瘤领域，能够接受CAR-T疗法的患者数量相对较少。这也是导致其价格高昂的一个原因。

随着研究的进步和技术的发展，未来CAR-T疗法的成本有可能降低，不再显得那么高不可攀，成为普通百姓也能选择的治疗方案。

可能带来的风险

科技的热潮都会带来一些盲目跟随者，一部分患者迫不及待地希望进行CAR-T治疗。但是，在了解CAR-T疗法优越性的同时，我们也需要了解这种治疗方式可能带来的风险。

尽管CAR-T疗法在血液肿瘤领域的临床疗效显著，但也可能会导致严重的并发症。短时间内高水平的CAR-T细胞扩增和目标细胞杀伤，就像是在人体内发生了一场大规模战争。

在这个过程中，免疫细胞会产生大量的细胞因子。这些细胞因子就像是发动战争的信号，它们可以引导更多的免疫细胞前往目标位置，同时也会激活这些免疫细胞，让它们更有力地对抗目标敌人。

然而，这个过程有时可能会失控，就像一场极具破坏性的风暴一样。细胞因子的数量迅速增加，引发全身性的炎症反应，形成所谓的“细胞因子风暴”。“细胞因子风暴”可能会导致人体多个组织和器官受损，让人出现发热、厌食、皮疹、腹泻、全身酸痛等症状。一部分患者甚至可能迅速发展为弥散性血管内凝血，出现呼吸困难、低氧血症、低血压、休克，甚至死亡。因此，医生会通过及时用药来抑制免疫系统的过度激活，使它不至于对人体造成毁灭性的打击。但这是一种“两难”的权衡，因为抑制免疫系统势必会对疗效产生影响。

另一个主要毒性是“靶点上，肿瘤外”，也就是CAR-T细胞把肿瘤细胞以外的健康细胞当作“靶子”。当目标抗原存在于人体某个重要组织时，就可能产生严重的毒性，甚至导致患者死亡。

如今，改良后的CAR-T疗法已在减少“靶点上，肿瘤外”毒性方面取得了一些进展。例如，目前已经开始尝试使用双（多）特异性CAR-T细胞，这种CAR-T细胞可以同时靶向两种或更多的抗原，从而提高对肿瘤细胞的集中杀伤力，减少对正常细胞的攻击。尽管经过改良后的CAR-T疗法在理论上毒性可以减弱，但在实际应用中，是否能够有效减弱毒性，以及能够减弱到什么程度，还需要通过更多研究加以验证。

此外，神经系统毒性、肿瘤溶解综合征、血细胞减少、感染、低免疫球蛋白血症及乙肝病毒激活等诸多副反应，都使得CAR-T疗法的应用过程布满荆棘。

CAR-T疗法在临床应用中取得的成功，激发了人们对它在肿瘤以外领域应用的想象力。近期的临床研究和临床前研究显示，CAR-T疗法可用于治疗自身免疫性疾病、慢性感染、心力衰竭和其他慢性疾病。随着适应证的拓宽和技术的升级，将来有望开发出疗效更强、成本更低的CAR-T药物，让CAR-T疗法惠及更多患者。

来源：《大众健康》杂志

文：宁波大学附属第一医院 严笑

策划：余运西

编辑：胡彬 管仲瑶

校对：李诗尧

审核：秦明睿 徐秉楠