基因疗法3070万元一剂！打破“全球最贵药物”纪录

（人民日报健康客户端记者 赵萌萌）当地时间3月18日，美国食品药品监督管理局宣布批准Orchard Therapeutics公司研发的基因疗法Lenmeldy上市，用于治疗异染性脑白质营养不良儿童患者。定价为425万美元（约合人民币3070万元）一剂，超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。

人民日报健康客户端根据各企业公布信息统计，截至3月22日，FDA批准上市的5款全球最贵药物，均为基因疗法。涉及的适应症分别为易染性脑白质营养不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良以及脑性肾上腺脑白质营养不良。

清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示，“基因疗法定价不菲的原因有多重，定价策略需要综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。”

据Orchard公司称，Lenmeldy是美国食品药品监督管理局批准的治疗早发型异染性脑白质营养不良儿童患者的唯一疗法。这种疾病是一种极其罕见、进展迅速、不可逆转且最终致命的神经代谢疾病，常见于6个月至2岁之间的婴儿，通常会剥夺患者行走、说话和生活的能力，大多数患者会在发病后五年内死亡。

“一种基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞，以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病，最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。跟普通药物相比，这一治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术，每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检，才能保证安全，这就导致有些品种的药品难以批量化生产，生产成本居高不下。”丁胜解释。

丁胜表示，“基因治疗有望实现对单基因遗传病的彻底治愈，高定价有其合理性。提高产量，降低生产成本是目前基因疗法亟需突破的痛点难点，目前科学界已经在着手研发一套标准化的基因载体系统，有了标准化的基因载体系统之后，在不久的将来，基因疗法就能实现标准化/规模化的生产，让更多患者获益。”