上海
▎药明康德内容团队编辑
3月1日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物进入注册临床开发阶段。YOLT-201注射液拟开发的适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。
ATTR是一种致死性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量，且目前缺乏有效的治疗手段。YOLT-201注射液拟开发的适应症正是ATTR，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。
据尧唐生物新闻稿介绍，YOLT-201采用体内基因编辑技术及脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，其所包含的基因编辑工具可以在人肝脏中实现高效特异的TTR靶基因敲除，有望一次给药，便可以终身降低血液中的TTR蛋白水平。此前，YOLT-201已于2023年12月启动了研究者发起的临床研究（IIT），并完成了前三例受试者给药，取得了优异的初步临床数据。
据悉，本次获批开展的YT-YOLT-201-101是一项多中心、开放标签、单次给药的1/2a期临床研究，旨在评价YOLT-201在ATTR-PN和ATTR-CM患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学指标。本试验分为两个阶段：第一阶段为开放、单次给药、剂量递增试验，以确定YOLT-201的最佳生物学剂量（OBD）；第二阶段为开放、单次给药、剂量扩展试验，以初步评估YOLT-201在OBD下的安全性及初步有效性。
尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：“YOLT-201获批临床是尧唐生物在体内基因编辑领域取得重要进展的里程碑事件。此前在浙江大学医学院附属第一医院进行的IIT临床研究中，取得了令人振奋的初步有效性和安全性结果：使用YOLT-201的患者的TTR水平明显下降，整个治疗和随访过程中无任何药物相关2级以上不良反应出现。尧唐生物对YOLT-201的临床前景充满信心，我们将不懈努力，推动体内基因编辑药物的创新开发，为患者提供更安全、更有效的基因治疗方案。”
尧唐生物成立于2021年7月，专注于体内基因编辑技术，并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物。据尧唐生物创始人吴宇轩博士在此前接受药明康德内容团队 时介绍：“我们希望结合LNP-mRNA体内递送技术和基因编辑技术，通过对CRISPR、碱基编辑和其它新一代基因编辑工具的持续开发和优化，对新一代LNP-mRNA药物生产工艺的创新型改进，开发出新一代更高效、更安全的体内基因编辑药物，为遗传性疾病、代谢性疾病和传染性疾病带来全新的治疗方案。”
参考资料：
[1]国内首个，获批临床！尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201临床试验申请正式获批. Retrieved Mar 1 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/lhgMl2LhTtbkIke-jLsprw
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