甘肃
近日，CRISPR Therapeutics发布了 2024 年的战略重点和全年展望。
其中提到，Vertex Pharmaceuticals的子公司 ViaCyte 正在退出与CRISPR Therapeutics在糖尿病基因编辑干细胞疗法方面的一项合作。
CRISPR Therapeutics表示，ViaCyte 已决定退出 CTX211 的共同开发和共同商业化协议。CTX211（一旦选择退出生效，将更名为 CTX211™）是一种同种异体、基因编辑、免疫逃避、干细胞衍生的候选产品，可移植到患者体内的设备中，旨在以葡萄糖依赖性方式生产胰岛素。
根据选择退出条款，正在进行的合作资产现在将由CRISPR Therapeutics全资拥有，但需向 ViaCyte 支付未来销售的特许权使用费。退出协议将于 2 月初生效。
Vertex 表示，相信其 VX-880 和 VX-264 糖尿病项目以及研究阶段的低免疫项目为开发 1 型糖尿病疗法提供了最佳机会。
CRISPR Therapeutics于 2021 年与 ViaCyte 合作。双方将 CRISPR Therapeutics 的基因编辑技术与 ViaCyte 从干细胞生成胰腺谱系细胞的能力结合起来。CRISPR Therapeutics 旨在通过编辑创造出逃避免疫系统的 β 细胞，从而使糖尿病患者能够接受产生胰岛素的细胞，而无需长期免疫抑制以避免排斥。
目前，CTX211仍在继续进行针对 1 型糖尿病的 I 期试验，CRISPR Therapeutics在一份声明中表示，将继续“开发不需要长期免疫抑制的 β 细胞替代产品”。
据CRISPR Therapeutics网站称，该公司还在研究另一种 1 型糖尿病候选药物，称其为一种“无设备方法”，用于未封装的干细胞衍生的 β 细胞替代疗法。它仍处于早期研究阶段。
值得注意的是，除了与 ViaCyte 的合作之外，Vertex 继续拥有CRISPR Therapeutics的某些 CRISPR/Cas9 技术的非独家权利，以加速开发潜在的 T1D 细胞疗法。作为该许可协议的一部分，Vertex 在 2023 年向 CRISPR Therapeutics 支付了 1.7 亿美元的预付款和里程碑付款，而 CRISPR Therapeutics 仍有资格获得额外的 1.6 亿美元的研发里程碑付款，并将获得该协议产生的任何未来产品的特许权使用费。
CRISPR Therapeutics宣布 ViaCyte 退出协议的前一天，Vertex 宣布在两名患者死亡后暂停 VX-880（其治疗 1 型糖尿病的胰岛细胞疗法）的 I/II 期研究。Vertex 补充说，死亡与治疗无关，但由于全球监管机构和独立数据监测委员会审查数据，该研究将继续搁置。
VX-880 是另一种干细胞衍生候选药物，至少有 14 名患者已接受治疗。周日，Vertex 表示，该研究 A 部分和 B 部分的患者几乎全部不需要胰岛素治疗。这次暂停是 VX-880 自 FDA 于 2022 年暂停临床试验（两个月后解除）以来面临的第二次暂停。
素材来源官方媒体/网络新闻
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