本周国内创新药IND、NDA、获批上市及全球III期临床汇总

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收集周期：1.2-1.5，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药

国内创新药IND汇总

1、信达生物：IBI129

作用机制：靶向B7-H3 ADC

适应症：实体瘤

1月3日，信达生物的IBI129的新药临床试验申请获CDE受理。IBI129是一款靶向B7-H3的ADC，B7-H3发现早期主要被证明作为共刺激受体，促进CD4+和CD8+T细胞的增殖，诱导细胞毒性T细胞，并在T细胞受体信号传导的情况下选择性地刺激干扰素γ(IFN-γ)而产生免疫刺激功能。研究表明B7-H3在免疫细胞中主要发挥共抑制作用，帮助肿瘤细胞逃避免疫监视；因此，B7-H3过表达被认为与肿瘤患者的不良预后以及肿瘤的侵袭和转移有关。2023年8月，IBI129获批开展用于治疗复发或转移实体瘤的 I/II 期临床试验。

2、先声药业：注射用SIM0500

作用机制：靶向GPRC5D/BCMA/CD3三抗

适应症：肿瘤

1月3日，先声药业的注射用SIM0500的新药临床试验申请获CDE受理。SIM0500是一款靶向GPRC5D/BCMA/CD3三抗；临床前研究中，SIM0500表现出两个靶点的协同效应，比GPRC5D/CD3双抗、BCMA/CD3双抗表现出更好的抗肿瘤活性。

3、吉诺卫生物：重组带状疱疹疫苗

作用机制：——

适应症：带状疱疹感染

1月4日，吉诺卫生物的重组带状疱疹疫苗的新药临床试验申请获CDE受理。带状疱疹是由长期潜伏在脊髓后根神经节或颅神经节内的水痘-带状疱疹病毒（VZV）经再激活引起的感染性皮肤病。通常表现为皮疹，胸部、腹部或面部出现疼痛性水疱，除皮肤损害外常伴有神经病理性疼痛，可能会持续数周或数月，部分患者疼痛甚至延续数年，多见于年龄较大、免疫抑制或免疫缺陷等人群，严重影响患者生活质量。接种带状疱疹疫苗是预防带状疱疹的有效措施，可抑制VZV再激活从而预防带状疱疹、PHN 和其他并发症。近年来带状疱疹疫苗全球销售额快速攀升，已成为全球畅销大单品。

4、贝达药业：BPI-221351片

作用机制：IDH1/2双重抑制剂

适应症：肿瘤

1月5日，贝达药业的BPI-221351片的新药临床试验申请（IND）获CDE受理。BPI-221351作为一种IDH1/2双重抑制剂，在IDH1和IDH2突变蛋白中表现出良好的酶学抑制活性，并能够有效降低携带IDH1或IDH2突变肿瘤细胞中的2-HG水平。在IDH突变的小鼠移植瘤模型中，单次口服给予BPI-221351后，24小时内可将荷瘤小鼠血浆中2-HG降低至基线水平。此外，BPI-221351具有较高的血脑屏障穿透能力，有望为脑胶质瘤和其他相关癌症的治疗以及IDH单抑制剂的耐药提供了新的治疗机会。

国内创新药NDA汇总

1、TheracosBio：贝格列净片

作用机制：SGLT2抑制剂

适应症：II型糖尿病

1月4日，TheracosBio的贝格列净片的新药上市申请（NDA）获CDE受理。贝格列净（bexagliflozin）是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂，于2022年12月首次获批用于治疗猫糖尿病，于2023年1月获FDA批准用于人2型糖尿病患者的血糖控制。公司评估了bexagliflozin作为单一疗法与二甲双胍联合，以及与格列美脲和西格列汀相比，作为二甲双胍附加疗法的疗效和安全性。结果表明，与安慰剂相比，bexagliflozin治疗可显着降低血红蛋白A1c。观察到bexagliflozin的疗效不劣于格列美脲（滴定至最大剂量6mg）和西格列汀每天一次100mg。报告的最常见不良反应是女性生殖器真菌感染、尿路感染和排尿增加。

国内创新药上市获批

1、罗氏：玛巴洛沙韦干混悬剂

作用机制：核酸内切酶抑制剂

适应症：流感

1月5日，罗氏的玛巴洛沙韦干混悬剂的上市申请已获NMPA批准，用于1~12岁儿童单纯性甲型和乙型流感患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。玛巴洛沙韦（baloxavir marboxil）是一款帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，其它抗流感药物皆通过靶向神经氨酸酶来防止病毒传播的作用机制不同，该药物通过抑制流感病毒中的cap依赖型核酸内切酶发挥抑制病毒复制的作用。玛巴洛沙韦仅需一次口服，便能够在24小时左右停止病毒排毒，缩短传染期并快速缓解发热及全身酸痛等流感症状；此外还能够对奥司他韦产生耐药性的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）起作用。

该药物的片剂剂型于2021年4月获批用于12周岁及以上人群，于2023年3月获批用于5岁及以上儿童；口服混悬剂的获批，将为儿童和吞咽困难的成人提供更方便的治疗选择。3期miniSTONE-2试验显示，玛巴洛沙韦口服混悬剂与神经氨酸酶抑制剂在缓解流感体征和症状的时间相当，两组患者症状和体征中位缓解时间分别为138小时和150小时；同时，玛巴洛沙韦与神经氨酸酶抑制剂相比，病毒排毒停止时间缩短了两天以上（24.2小时 vs 75.8小时）。此外，药物耐受性良好，没有发现新的安全性信号。

2、恒瑞：恒格列净二甲双胍缓释片

作用机制：SGLT-2抑制剂/双胍类

适应症：II型糖尿病

1月5日，恒瑞的恒格列净二甲双胍缓释片的上市申请已获NMPA批准，用于2型糖尿病成人患者。恒格列净是恒瑞医药自主研发的一款小分子SGLT-2抑制剂，已于2021年12月在中国获批；二甲双胍是2型糖尿病患者的一线降糖药物。SGLT-2抑制剂通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，使过量的葡萄糖从尿液中排出，降低血糖；与二甲双胍联用可减少肝脏葡萄糖合成及肠道葡萄糖吸收，降低空腹及餐后高血糖；帮助糖尿病患者充分利用内源性胰岛素。此外，缓释制剂还可以通过减少用药次数，提高患者的依从性。在一项随机、开放、两周期、双交叉生物等效性研究中，研究人员评估了健康受试者高脂餐后状态下单次口服受试制剂HR20033片和参比制剂脯氨酸恒格列净片、盐酸二甲双胍缓释片的效果。研究显示，恒格列净二甲双胍（HR20033）缓释片与同时服用脯氨酸恒格列净片和盐酸二甲双胍缓释片的患者，具有生物等效性。

3、祐儿医药：盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂

作用机制：中枢性兴奋剂

适应症：注意缺陷多动障碍

1月5日，祐儿医药的盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂的上市申请已获NMPA批准，用于治疗注意缺陷多动障碍。哌甲酯是一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，能够增加多巴胺的释放并抑制其再摄取，从而增强其在纹状体和前额叶的功能。这有助于改善注意力缺陷和多动障碍患儿的症状，如注意力不集中、多动和冲动行为。此前，该缓释干混悬剂已在海外获批用于治疗多动症，可以在45分钟内起效，有效性可持续至服药后的12小时；相较于服用糖浆的儿童，可改善6至12岁多动症儿童一整天的注意力和行为。在国内，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片已于2023年12月获批。

4、Orphalan：盐酸恩曲汀片

作用机制：铜离子络合剂

适应症：威尔逊病

1月5日，Orphalan的盐酸恩曲汀片的上市申请已获NMPA批准，用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的威尔逊病（Wilson病，又称又称肝豆状核变性）。威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命，当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时，这些铜会释放到血液中，并可能在其它器官积累，包括中枢神经系统。如果不治疗，威尔逊病会导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。曲恩汀是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。青霉胺在美国被批准作为肝豆状核变性的一线治疗药物，但仍有大约三分之一的患者出现不耐受。2022年5月，Orphalan公司开发的四盐酸盐曲恩汀（商品名：Cuvrior）获FDA批准上市。3期CHELATE试验显示，使用Cuvrior第36周的平均血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平不劣于青霉胺组，达到了试验主要疗效终点。

全球III期临床汇总

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