新京报讯（记者张秀兰王卡拉）罕见病是历年来国家医保目录调整中备受关注的细分领域。在12月13日国家医保局等部门公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》中，共有15种罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，包括戈谢病、重症肌无力等，填补10个病种的用药保障空白。
全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液（以下简称艾加莫德）此次成功纳入医保目录，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。艾加莫德是国内首个也是唯一获批上市的FcRn拮抗剂，更是唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。该药是近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，推动国内重症肌无力治疗开始进入生物靶向新时代。
全身型重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，该病已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。数据显示，我国重症肌无力年发病率约为0.68/10万，全身型重症肌无力患者约有17万。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。复旦大学附属华山医院神经内科副主任、主任医师赵重波教授表示，作为一种罕见病创新药，艾加莫德从上市到纳入医保仅用不到半年时间，充分体现国家对临床上存在巨大未满足需求的创新药给予的更大力度的支持。
此外，全球首个C5补体抑制剂依库珠单抗注射液在中国获批的其中三项适应症也被纳入医保目录，包括用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征以及成人抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力。中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示，实现全民健康的路上，罕见病患者一个也不能少，“此次多个罕见病药物被纳入《医保目录》是个好消息。我们期待通过社会、企业、医疗卫生系统等各方的协作创新，继续完善罕见病医疗保障，提高患者的药物可及性和可负担性。”
另一款被纳入新版医保目录的罕见病药物硫酸氢司美替尼胶囊于今年4月28日在中国获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，是我国唯一获批上市的NF1相关丛状神经纤维瘤治疗药物。首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫表示，NF1患者具有众多临床问题，需要长时间频繁的住院治疗，严重影响患儿的生命和健康。临床上对于NF1主要的治疗方案包括手术切除、外科整形等，大多数NF1无法手术，且手术风险大、复发率高，因此NF1对药物治疗方案的需求非常迫切。司美替尼此次被纳入新版医保目录，充分体现国家对NF1患儿的重视和关注，大大提高药物可及性，对原本难以承担治疗费用的患儿和家庭，意义尤其重大，有望帮助更多患儿迎来更好的生活。
截至最新版医保目录公布前，基于《第一批罕见病目录》，共有199种药物在全球上市，共涉及87种罕见病。其中，103种药物已在国内获批上市，共涉及47种罕见病，73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。这也意味着，国内获批上市的罕见病药物中，纳入医保药物的比例，已经超过70%。越来越多罕见病药物上市并纳入医保，我国罕见病患者的用药环境持续改善。
校对柳宝庆
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