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在一项具有里程碑意义的决定中，英国药品和保健产品管理局(MHRA)批准了一种名为Casgevy的基因编辑疗法用于镰状细胞病和地中海贫血患者——这两种疾病都是与红细胞基因突变相关的遗传性疾病。该疗法由Vertex公司生产，是首个利用基于crispr的基因编辑技术治疗符合条件的患者的获批疗法。
英国之所以批准这种新疗法，是因为之前的两项全球临床试验表明了这种疗法的有效性。在试验期间，97%使用Casgevy的患者在治疗后至少12个月内缓解了与血液疾病相关的严重疼痛。结果表明，基因编辑治疗可以取代目前的治疗标准。干细胞治疗和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病和地中海贫血的唯一途径，然而，它们涉及很多风险。
镰状细胞病和地中海贫血都是血液疾病，其特征是红细胞有缺陷，不能携带氧气，需要患者每月输血，这既昂贵又耗时。Casgevy的工作原理是专门针对骨髓干细胞中产生缺陷血细胞的基因。为了使治疗有效，需要从患者的骨髓中提取干细胞，在实验室中进行编辑，然后重新注入患者体内。
尽管前景光明，但基于crispr的治疗方法可能不容易为公众所用。基因编辑是一项昂贵的努力。创新基因组学研究所(IGI)估计，基于crispr的平均治疗费用将在每位患者50万至200万美元之间。IGI已经建立了一个“可负担性工作组”来解决扩大获得这些新疗法的问题。
除了昂贵之外，基因编辑疗法为创新神经退行性疾病、癌症和肌肉萎缩等罕见疾病的治疗途径提供了巨大的希望。更重要的是，Casgevy获得的这一里程碑式的批准“为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门”，牛津大学的科学家Dame Kay Davies教授说。基因编辑技术的新迭代甚至可能在未来超越CRISPR。
Casgevy仍在接受包括美国和沙特阿拉伯在内的其他国家监管机构的安全标准审查。作为批准该疗法的第一步，市场申请最近得到了欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的确认。
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