白癜风治疗成难题，百亿市场“蓝海”待挖掘

21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道有一种“温柔”的皮肤病，它不痛不痒，也不会传染，但是人们总谈之色变，它就是影响颜值的巨大杀手——白癜风。

生活中很多人会对白癜风存在一些错误的认知，比如“皮肤上起白斑就是白癜风”“白癜风会传染”……被误解的白癜风需要更多人正确的理解，白癜风患者更需要更多有效的治疗手段以实现规范化治疗。

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，发病原因为产生色素的细胞即黑素细胞的缺失。由于白癜风主要发病区域为面部、颈部和四肢等皮肤暴露部位，患者对于治疗的迫切性较高。

杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥教授对21世纪经济报道记者等介绍，白癜风是毁容性皮肤病，它长在暴露部位严重影响个体形象，容易造成患者身心健康受到很大的影响。目前估计白癜风的患病人数约有3000万以上，在临床上白癜风的发病人群年龄越来越小，且发病患者数量也越来越多。

“尤其发病年龄小的患者会因为这一疾病影响一生，会因为病耻感造成性格自卑、就业困难、影响家庭婚姻和谐。也有患者因为患有白癜风，出现焦虑、压抑甚至自杀，在门诊，作为临床医生我们经常听到‘宁可生癌症也不愿意生白癜风’之类的言论。我从1980年就开始研究白癜风，到现在，深深感到患者的痛苦。”许爱娥教授说。

白癜风缺乏对症药物治疗

据德邦证券研报，国内白癜风患者规模大，以中青年为主：全球白癜风患病率约0.5%-2%，2021年我国白癜风患者人数约2283万人，近年来患病率呈逐渐上升的趋势。白癜风好发于青中年人群，大约一半的白癜风患者在20 岁之前发病。

白癜风对患者日常生活造成较大影响，治疗意愿较强。白癜风白斑多出现在暴露部位，导致患者产生羞耻、抑郁心理相关疾病患病率显著增加，白癜风患者紫外线防御能力弱易导致皮肤癌，随着患者年龄的增加和病程的延长引发自身免疫并发症，因此白癜风患者治疗意愿通常较强，2021年国内白癜风药物治疗率达54%。

白癜风药物的市场空间及潜力有多大？泰恩康董事长、总经理郑汉杰对21世纪经济报道记者等表示，白癜风是慢性、顽固性的皮肤病，目前，我国大概有3000万的白癜风患者，63.4%的患者是年龄小于20岁的青少年，其中仅有11.7%的患者得到了有效的治疗，国内尚没有有效治疗白癜风药物的上市，临床需求迫切，市场规模巨大。

不过，当前市场上白癜风缺乏对症药物治疗，国内现有化药均未获批白癜风适应症，市场存在空白。

白癜风为何如此难治疗？对此，许爱娥教授介绍，一方面主要由于白癜风的病因不明确，有多种学说，目前主要认为是T细胞自身免疫黑素细胞破坏，通过不同的信号通路激活CD8T细胞，目前大多数的研究是通过角质细胞释放的伽马干扰素，激活通路，释放去化因子，这也是目前研究的一个重点；另一方面，白癜风复色比较难，一项meta分析显示，白癜风一年的治疗后仍然有25%患者没有达到25%复色，甚至有的患者治疗后没有效果；另外，即使复色后，经过各种方法的治疗，在一年内约有40%的患者会复发，在白癜风发展期、稳定期、痊愈期都是T细胞不能完全杀灭，白癜风治疗后，仍然需要长期的维持治疗。

“从2005年开始，我与全国的同道们制订了2005年、2009、2014年、2018、2021年的《中国白癜风诊疗共识》。我们从2008年到现在，已经治疗了6000例以上大面积的白癜风患者，药物的治疗方面，进行外用药、内服药、光疗联合，让病情稳定一年或者两年后再进行黑素细胞移植。”许爱娥教授介绍，白癜风治疗的目标，在进展期要控制进展，在稳定期要促进白斑复色，治疗后需要维持治疗防止脱色，稳定期促进复色。

在2021版《中国白癜风诊疗共识》中指出，对于糖皮质激素尽早干预可使进展期白癜风趋于稳定。临床如果有高血压、糖尿病、消化性溃疡或者肿瘤患者，就要考虑不能立刻给予糖皮质激素应用，并且糖皮质激素使用一般不超过三个月。在治疗手段方面，由于JAK抑制剂都有黑框警告，主要要引起炎症的感染、恶性肿瘤、血栓、心血管不良事件等，所以也需要在临床医生的指导下规范使用。

“白癜风治疗困难，国内市场空缺，市场潜力很大。外用药在白癜风治疗中始终是一线用药，所以新药的开发有广阔的前景。”许爱娥教授强调，作为多基因遗传的复杂性皮肤病，白癜风治疗困难、病因复杂、靶点不明确。目前系统用药副作用比较大，或是有黑框警告，有感染、肿瘤、心血管等方面不良事件。而CKBA提取自天然药物乳香来进行分子合成，或将可以有效解决安全性这一问题。

市场存百亿量级空白

德邦证券研报进一步分析指出，白癜风治疗手段药物治疗方式及光疗等非药物治疗方式，现有治疗方案在安全性与有效性层面或多或少存在一定缺陷。主流白癜风治疗药物包括钙调神经磷酸酶抑制剂（他克莫司软膏）、糖皮质激素（地塞米松乳膏）、维生素D3衍生物（卡泊三醇软膏），均未获批白癜风适应症。FDA获批的白癜风治疗药物芦可替尼乳膏仅在海南博鳌医疗先行区上市，且因自身可能存在安全风险被黑框警告，国内白癜风适应症药物几乎处于空白。

从现有的白癜风常用治疗药物的给药方式来看，大多数都为外用药，患者可自行给药，用药场景不仅限于院内。目前国内白癜风在研的新药，也多以外用乳膏、凝胶和口服剂型为主，尤其是外用乳膏，因其给药方式较为便捷，便于患者自行购买和进行给药。由于白癜风具有易诊断且不致命的特点，主要临床表现为皮肤白斑，患者易于自行辨别并选择治疗方式，因此该疾病治疗方式的选择很大程度上取决于患者自身选择。

德邦证券研究所副所长、医药首席分析师陈铁林直言，从国内白癜风药物的研发情况来看，中国白癜风药物研发格局良好，赛道拥挤度低。目前国内白癜风的研发格局良好，赛道拥挤度低，辉瑞的利特昔替尼进入III期临床，泰恩康及博创园生物合作开发的CKBA处于II期临床，其余药物均处于临床前或IND阶段。考虑到中国白癜风患者群体庞大，亟待对症药物上市。

上海交通大学医学院附属第一人民医院临床研究院执行副院长王宏林认为，白癜风药物需要进行长期甚至终身使用。但目前临床上的问题是国内无新药可治，且现有药物潜在副作用较大，因此研发出长期疗效好、安全性高的药物非常重要。

“目前临床上白癜风几乎无药可治，既使芦可替尼乳膏有效性是60%，但如何研发出长期疗效好、安全性好的要求是重大的临床问题。研究所很容易接触到临床问题，需要把临床问题转成科学问题，把科学问题变成科研问题，加强产学研医融合，使得生产出药物满足人类疾病的诊疗要求，这才是我们作为生物医药的科学家所要走的路。”王宏林认为，所谓原创新药，应该要同时满足四种条件：新分子、拥有全球知识产权、全新靶点、疗效要优于已上市的药。

“如果中国人发现的全新靶点，根据这个靶点造了一个全新的分子，并且这个分子拥有全球知识产权，在临床上成了药，能够把这个疾病情况加以改善，就有望解决临床需求。”王宏林强调。

众所周知，创新药研发存在一个“死亡谷”，很多创新分子最终没有办法成功转化。考虑到中国白癜风患者群体庞大，亟待对症药物上市。根据中国医药工业信息中心Pharma ONE数据显示，2021年全球白癜风药物市场规模为3496.36百万美元。未来两年，全球白癜风药物市场预计实现快速增长，预估2024年达到4907.52百万美元。结合白癜风为慢性疾病，用药周期长且复购率高的特点，白癜风药物未来有望成为潜力消费市场。

参考芦可替尼乳膏在美国上市后的放量节奏，陈铁林也认为，白癜风药物是拥有百亿级规模的蓝海市场，发展前景广阔。