上海
▎药明康德内容团队报道
今日（8月31日），正大天晴宣布，已经收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的预防。
公开资料显示，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。由于凝血因子Ⅷ缺乏，血友病A患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。在临床表现上，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。
目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。《罕见病诊疗指南2019》指出，血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血，应尽早、有效地处理血友病患者的出血，避免并发症的发生和发展。
根据正大天晴新闻稿介绍，其注射用重组人凝血因子Ⅷ的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。
正大天晴新闻稿表示，该公司注射用重组人凝血因子Ⅶa已完成临床试验，未来将进一步覆盖血友病患者的用药需求，并与注射用重组人凝血因子Ⅷ形成有效的药物组合，提高患者的生活质量，惠及更多家庭。
参考资料：
[1]正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅷ（安恒吉）获批上市. Retrieved Aug 31， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/ojBl8M3yEUJ7oD9IoKJ3KQ
[2] 中国药物临床试验登记与信息公示官网. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml
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