上海
▎药明康德内容团队报道
8月3日，科金生物发布新闻稿称，其在研DNGT-101细胞注射液治疗儿童重度丙酮酸激酶缺乏症（PKD）安全性和初步疗效的单中心、开放性、早期临床研究的IIT（研究者发起的临床试验）项目启动会在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心（以下简称“儿医中心”）顺利召开，由该机构血液中心主任陈静担任主要研究者。DNGT-101是一款体外基因编辑平台治疗PKD的项目，此前其治疗PKD的适应症已在欧盟和美国获得双孤儿药资格。
丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKLR基因的突变会导致红细胞能量的缺失，其主要表现为药代动力学（PK）酶活性降低、ATP生成减少及上游代谢产物的积聚，造成红细胞能量缺失，并加速红细胞的死亡产生溶血性贫血，甚至导致死亡。目前尚无针对该疾病的治疗药物，临床治疗需求尚未被满足。
根据科金生物新闻稿，此次的会议标志着该公司首个基因替换技术临床研究正式启动，这是该公司第一个IIT项目，以及科金生物和儿医中心正式合作的第一个临床项目，本次研究将为丙酮酸激酶缺乏症患者提供新的治疗希望。
陈静主任研究团队表示：“儿童医学中心非常鼓励细胞与基因治疗领域新药的开发，我们非常看好无锡科金的技术平台，期待未来我们会有更多的合作，造福更多的病人。”
科金生物是一家主攻儿童罕见病的基因治疗公司，自2022年成立以来，已建立CRISPR 3.0大片段精准基因插入技术平台，可通过替换变异基因来治疗疾病。科金生物首席执行官（CEO）王海峰博士表示，公司的精准基因替换技术，极大的提高了基因治疗的安全性和有效性。他们期待入组的病人能尽快完全治愈，摆脱输血，过上正常人的生活，也期待公司的技术能惠及更多的患者。此次临床项目启动会意味着科金生物的临床试验工作将进入快车道，为公司CRISPR 3.0大片段精准基因插入技术平台多管线的研发和临床转化提供重要的基础。
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参考资料：
[1]里程碑|科金生物DNGT-101细胞注射液治疗IIT临床试验正式启动. Retrieved Aug 3 ，2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/yDW_JOCdvwRne3Y2YhQXAA
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