7月25日,诺和诺德注射用培图罗凝血素α(turoctocog alfa pegol)在华申报上市。
Turoctocog alfa pegol(商品名:Esperoct)是诺和诺德基于Turoctocog alfa(注射用重组人凝血因子Ⅷ,商品名:Novoeight)开发的另一款长效重组凝血因子Ⅷ(FⅧ),最早于2019年2月 在美国获批上市,用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。
Esperoct在Novoeight的基础上将分子量约为40kDa的PEG修饰在Turoctocog alfa的B结构域上,将它的半衰期提高了接近2倍。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子 输液治疗,而作为每4天接受一次输液的预防性疗法,Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。
A型血友病是因FⅧ缺乏引起凝血功能障碍的遗传性疾病,也是最常见的血友病类型,男性发病率较高,临床表现为全身任何部位的出血,包括关节、肌肉和深部组织。A型血友病患者出血程度主要取决于FⅧ活性水平,重度A型血友病患者(残余FⅧ活性<1%)占所有患者群体的50%。
诺和诺德在血友病领域有多款药物布局,除了上文提到的Novoeight和Esperoct以外,其开发的靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的人源IgG4单克隆抗体Concizumab已申报上市,用于预防治疗伴抑制物的A型和B型血友病,不过今年4月,诺和诺德收到FDA发出的完整回复函(CRL)。
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