江苏
作为肿瘤治疗的新型手段，CAR-T细胞疗法近年来热度极高，也逐渐被大众所熟知。但其实，CAR-T细胞疗法还有个“好兄弟”——TCR-T细胞疗法，并在实体瘤领域已有了初步进展。
近日，新区在此细胞疗法上也有好消息传来，生物医药谷园区企业科士华宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予其开发的KSH01 HD-TCR T孤儿药资格认定，新区孤儿药再+1！同时，据了解，这也是国内本土企业开发的首款获得美国FDA孤儿药认定的TCR T细胞药物。
什么是TCR-T
TCR-T疗法与CAR-T疗法类似，简单理解，就是将肿瘤的特征“告诉”T细胞，并助力它们识别、定位肿瘤细胞，实现精准高效的杀灭。与识别表面抗原的CAR不同，TCR可以识别胞内抗原，因而是实体肿瘤细胞治疗的新一代疗法。
在方法上，TCR-T疗法通过筛选和鉴定能够特异性结合靶点抗原的TCR序列，采用基因工程手段将其转入患者自体T细胞中（或异源T细胞），再将改造后的T细胞回输至患者体内，使其特异性识别和杀伤表达抗原的肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。
本次被授予孤儿药资格认定的KSH01 HD-TCR T，就是这样一款T细胞药物。其研发团队科士华也是一家致力于抗实体肿瘤T细胞药物研发与产业化的科技企业，由美国安德森癌症中心2018年诺贝尔奖获得者团队海归人才于2020年回国创立。
科士华团队在TCR疗法的基础上，提出HD-TCR概念，核心理念在于获得天然序列中强效的TCR作为开发药物的候选分子。该策略优势在于使用经过人体胸腺阴性选择的TCR序列，在保证了与抗原结合的高亲和力的前提下，又避免人工序列优化带来的严重脱靶毒性, 从而兼具良好的安全性和有效性。
目前，科士华聚焦于治疗实体肿瘤的HD-TCR T细胞药物开发，搭建了TCR-XFinder™序列发现平台，并基于积累数据建立了肿瘤特异性T细胞大数据库TCR-XPlanet™。TCR-XFinder™序列发现平台通过整合人工智能算法，可同时支持固定靶点TCR序列和患者个性化TCR序列发现，结合公司的药学团队和临床转化平台，可实现从患者端至TCR-T细胞治疗产品制剂的快速临床转化应用。
KSH01 HD-TCR T的核心序列，正是依托科士华的核心技术平台TCR-XFinder™及TCR-XPlanet™ T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。该药物的适应症包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤。
据了解，目前KSH01 HD-TCR T管线已经在北京301医院、广西医科大学第一附属医院等多家临床中心开展临床研究，并正在继续扩大招募晚期实体瘤患者。获得孤儿药资格认证后，该管线可获得FDA诸多政策支持以缩短产品临床开发周期，将更快造福患者。
作为治疗罕见病的药物，孤儿药背后是极高的研发成本，而其认定也是对企业自主创新能力的极高认可。引领创新，新区正在快步前行。
素材来源 | 生命健康办、科士华生物
编辑 | 高媛
发布 | 徐雅莹、吴小荣
审核 | 王馨
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