辉瑞以54亿美元收购GBT，以增强罕见血液学领域的影响力

"辉瑞的血液学重点是镰状细胞病（SCD）和血友病，SCD对非洲裔人群影响较大。"

作者：Emilia

编辑：tuya

2022年8月8日，辉瑞宣布以54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT），以每股68.50美元的现金收购GBT所有流通股，包括债务和获得的现金净额。此次收购补充并进一步增强了辉瑞在稀有血液学领域30多年的传统，并通过带来专业知识和领先的产品组合和管道，从而增强了公司对镰状细胞病（SCD）的承诺，辉瑞打算继续巩固两家公司对 SCD 社区的共同承诺和参与。

辉瑞的目标是收购该公司及其主要产品Oxbryta（voxelotor），以加强其自己的产品组合和管线。辉瑞的血液学重点是镰状细胞病（SCD）和血友病。镰状细胞病(SCD)是一种终生遗传的罕见血液疾病，它会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送到全身的组织和器官。由于基因突变，患有SCD的个体会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。

GBT的主导产品是 Oxbryta（voxelotor），于2019年11月获得美国FDA批准用于治疗成人和12岁以上儿童患者的镰状细胞病。成为首个也是唯一一个获得FDA批准的镰状血红蛋白聚合抑制剂。2021年12月，Oxbryta被批准用于治疗4至12岁以下患者的镰状细胞病。2021年，Oxbryta创造了1.947亿美元。在镰状细胞病新药获得国际市场批准后，销售额将继续增长。

该公司的其他管线包括：Inclacumab是一种新型P-选择素抑制剂，目前处于III期研究中，评估其在减少镰状细胞病患者血管闭塞危机 (VOCs) 和因VOCs再次入院的方面的潜力。GBT601是下一代镰状血红蛋白聚合抑制剂，正在 II/III期临床的II期部分进行评估，有可能成为镰状细胞患者的同类最佳疗法。

关于镰状细胞病

镰状细胞病 (SCD) 是一种终生、使人衰弱的遗传性血液疾病，其特征是溶血性贫血、急性疼痛危象和进行性终末器官损伤。当镰状红细胞刺激血管内壁并引起炎症反应，导致血管闭塞、组织缺血和疼痛时，就会发生急性疼痛危象或血管闭塞危象 (VOC)。

SCD的并发症始于儿童早期，并与预期寿命缩短有关。SCD 的早期干预和治疗已显示出改变这种疾病病程、减少症状和事件、预防长期器官损伤和延长预期寿命的潜力。

从历史上看，对于解决 SCD 及其急性和慢性并发症的根本原因的治疗方法的需求一直未得到满足。虽然在发达市场很少见，但有4个。全球有500万人患有SCD，超过4500万人患有镰状细胞性状。SCD 尤其发生在祖先来自撒哈拉以南非洲的人中，尽管它也发生在西班牙裔、南亚裔、南欧和中东血统的人身上。

SCD 是一种终生的、破坏性的遗传性血液疾病，影响全世界数百万人，主要发生在非洲、中东和南亚血统的人群中。GBT 开发了 Oxbryta ® (voxelotor) 片剂，这是一种直接针对 SCD 根本原因的一流药物。Oxbryta 于2019年11月在美国获得批准，在欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿曼和英国也获得批准。2021 年 Oxbryta 的净销售额约为 41.95 亿美元。利用其全球平台，辉瑞计划加速将 GBT 的创新疗法分销到世界上受 SCD 影响最严重的地区。

成立于2011年的生物制药公司GBT

GBT是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，从镰状细胞病 (SCD) 开始为服务不足的患者社区带来希望。GBT 成立于 2011 年，正在实现其改变 SCD 治疗和护理的目标，SCD 是一种终生的、破坏性的遗传性血液疾病。

公司推出了 Oxbryta ®(voxelotor)，首个获得 FDA 批准的直接抑制镰状血红蛋白 (HbS) 聚合的药物，镰状血红蛋白是 SCD 中红细胞镰状化的根本原因。GBT 还在推进其在 SCD 的管道计划，其中包括 inclacumab （一种处于第三阶段开发中的 P-选择素抑制剂，以解决与该疾病相关的疼痛危机）和 GBT021601（GBT601），该公司的下一代 HbS 聚合抑制剂。

GBT021601（GBT601）是一种口服、每日一次的下一代镰状血红蛋白 (HbS) 聚合抑制剂，用于 2/3 期临床研究的第 2 期部分。GBT601 有可能成为一流的药物，旨在改善溶血和血管闭塞危象 (VOC) 的频率。GBT 有希望的管道还包括inclacumab，这是一种针对 P-选择素的全人源单克隆抗体，正在两项 3 期临床试验中进行评估，作为一种潜在的季度治疗方法，以降低 VOC 的频率并降低 VOC 引起的再入院率。GBT601 和 inclacumab 均已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药和罕见儿科疾病指定。此外，GBT 的药物发现团队正在研究新的靶点，以开发下一代 SCD 治疗方法。

资料：GBT目前管线

关于 Oxbryta ® (voxelotor)

Oxbryta（voxelotor）是一种每日一次的口服治疗镰状细胞病（SCD）患者。Oxbryta 通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于含氧镰状血红蛋白不会聚合，因此 Oxbryta 抑制镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状和破坏导致溶血和溶血性贫血，这是每个患有 SCD 的人面临的主要病症。通过解决溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT 认为 Oxbryta 有可能改变 SCD 的进程。

资料：Oxbryta片剂

“镰状细胞病是最常见的遗传性血液疾病，它对非洲裔的影响尤为严重。我们很高兴欢迎 GBT 的同事加入辉瑞，并共同努力改变患者的生活，因为我们长期以来一直在努力满足这个服务不足的社区的需求，”辉瑞董事长兼首席执行官 Albert Bourla说。“我们在稀有血液学方面建立了三十多年的深厚市场知识以及科学和临床能力，这将使我们能够加速镰状细胞病社区的创新，并尽快将这些治疗方法带给患者。”

“今天是一个激动人心的里程碑，它加速了 GBT 发现、开发和提供改变生活的治疗方法的使命，为服务不足的患者社区带来希望，”GBT 总裁兼首席执行官 Ted W. Love 医学博士说。“辉瑞将扩大和扩大我们对患者的影响，并进一步推动急需的创新和资源，用于治疗镰状细胞病和其他罕见疾病患者，包括资源有限国家的人群。我们期待与辉瑞合作，为我们的社区服务，推进我们共同的目标，即改善健康公平和扩大获得改变生活的治疗的机会，为所有人创造更健康的未来。”