6月新药月报：中国医药行业重点事件解析

　　近年来，国内生物医药行业蓬勃发展，2020年，中国生物医药行业市场规模3.57万亿元，较上年增加0.28万亿元，同比增长8.51%；2021年，中国创新药在研产品数量已经跻身全球“第二梯队”前列，生物医药行业市场规模突破3.6万亿元。据预测，2022年，中国生物医药市场规模将可能突破4万亿，面对4万亿的黄金赛道，该如何布局，如何切入赛道，如何弯道超车，如何发展加速？相信这已经成为医药行业利益相关者都在思考的重要问题。

　　鉴于此，药融云咨询团队联合药学数据分析团队于今年2月开辟了《全球在研新药与靶点月报》专栏，自首次公开发布以来，受到广大医药行业同仁的好评。本报告主要内容包括：分析监测国内每月新药注册申报和药物研究进展，追踪国内医药大健康投融资与发展动向，关注国内企业创新药出海/跨国企业在华新药布局动态，解读热门/潜力靶点、疗法、适应症领域最新重大事件（除相关资讯外，每期还有针对性的专题综述，对研发进展、市场表现、竞争格局等进行全景扫描）等。

　　药融云咨询团队由深耕医药领域多年的专业人士组成，涵盖立项、市场、战略、投资等从业背景，我们旨在依托药融云专业的医药全产业链数据库与药融圈丰富的外部专家资源，多角度、深层次地帮助客户快速获取核心医药情报信息，洞悉行业发展脉络，扫描中国医药行业的机会与风险，前瞻性地为企业分析、决策提供有力参考。无论您是在药企从事研发注册、商务拓展（BD）、战略研究，或是在风投、券商从事医药投资、行业分析，相信您都可以借助《全球在研新药与靶点月报》，快速、高效地获取最核心的新药情报信息。

　　热门技术领域扫描

　　▲靶向蛋白降解技术（TPD）：

　　本期重要资讯荐读——《创新蛋白降解剂(PROTAC) KT-333获FDA孤儿药资格认定》。

　　为突破现有药物研发技术的诸多瓶颈，靶向蛋白降解 (TPD) 技术应运而生，并在近些年获得突飞猛进的发展，成为极有潜力的新药开发技术之一。该技术领域涉及deGradFP、 PROTAC、 Molecular glue（分子胶水）、 dTAG、AID、Trim-Away等细分赛道，其中研究最为成熟的是基于UPS的PROTAC药物。

　　PROTAC药物有着怎样的前世今生？与小分子药物比较有哪些优势？全球进展如何？全球/国内有哪些企业参与？领军企业Arvinas等又有哪些最新进展？该领域现有技术壁垒和未来发展方向如何？敬请关注本报告” 热门技术领域扫描”之“靶向蛋白降解技术“。

　　热门/潜力靶点扫描

　　TIGIT抑制剂

　　本期重要资讯荐读——《复宏汉霖PD-L1/TIGIT双抗启动临床》、《君实生物两款1类新药获得临床试验默示许可》。

　　靶向PD-1及其配体PD-L1的药物在肿瘤免疫治疗中取得了突破性进展，但整体应答率不高，很多患者无法从中获益。因此寻找新的免疫检查点和生物标志物，扩大受益人群和更精准的筛选治疗适用人群是亟待解决的难题。T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白（TIGIT）是一种共抑制性受体，于2009年被Yu等首次报道。研究发现TIGIT在多种恶性肿瘤中高表达，且与患者预后密切相关。靶向TIGIT单抗可有效地恢复T细胞功能，进而发挥抗肿瘤作用。因此，TIGIT及其配体CD155有望成为肿瘤免疫治疗的新靶点或预测预后的生物标志物。

　　那么，目前TIGIT抑制剂全球研发进展如何？全球/国内有哪些企业参与？罗氏明星药物tiragolumab取得与PD-L1抗体联用临床积极结果之后，国内外涌现出哪些TIGIT靶点相关的重磅交易？作为一种新的免疫治疗靶点，TIGIT能否成为下一个PD-1? 敬请关注本报告” 热门/潜力靶点扫描”之“TIGIT抑制剂“。

　　BTK抑制剂

　　BTK是BCR（B细胞表面抗原受体）信号通路的关键激酶，在B细胞生长发育、增殖分化过程中起重要作用。BCR信号通路是B细胞发育的关键，也与多种B细胞相关肿瘤与实体肿瘤的发生发展密切相关,BTK 异常可能诱发癌症或自体免疫疾病。BTK 抑制剂是一类可与 BTK 共价结合的小分子化合物，通过与 BTK 结合并抑制其活性。目前，中国淋巴瘤发病率约为 6.3/10万人，每年新发病例约为9 万人，发病率年增长率为 5%-7%；自身免疫性疾病如类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病的发病率均在 0.1%-0.3%之间，预计到 2024 年，以上三种疾病的发病人数分别为 612.0 万、397.1 万、676.3 万人。肿瘤与自身免疫性疾病发病人数的增加，将带来药物需求的增长。

　　作为肿瘤和自身免疫性疾病相关成熟靶点，从全球和国内来看，BTK抑制剂分别有哪些已上市药物？各代次之间有何差异？市场表现如何？未来市场增长的驱动力何在？BTK抑制剂全球研发热度和研发进展如何？哪些企业是主要玩家？敬请关注本报告“热门/潜力靶点扫描“之”BTK抑制剂“。

　　全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递

　　▲本月重要咨询荐读

　　《Axsome重度抑郁症药物3期临床试验结果积极》、《阿斯利康/第一三共Enhertu最新临床研究结果发布》、《Zuranolone治疗产后抑郁症达关键3期主要终点》、《荣昌生物维迪西妥单抗治疗尿路上皮癌最新数据公布》、《AXS-05治疗重度抑郁症3期临床结果发表》、《再鼎医药肿瘤电场组合疗法达到2期临床主要终点》、《加科思药业首次公布KRAS抑制剂1期临床数据》、《礼来公布Mounjaro最新试验结果》、《信达生物mazdutide治疗超重或肥胖患者二期临床达主要终点》、《糖尿病再生疗法1/2期临床试验结果公布》、《奥赛康公布ASK120067片IIb期临床研究结果》、《阿斯利康Evusheld TACKLE III期试验结果积极》、《干眼症创新疗法reproxalap达到3期临床主要终点》、《Syk抑制剂fostamatinib三期研究失败》、《GSK呼吸道合胞病毒候选疫苗达到3期临床主要终点》、《RNAi疗法2期临床结果积极 治疗自身免疫性肾病》、《GSK呼吸道合胞病毒候选疫苗达到3期临床主要终点》、《RNAi疗法2期临床结果积极 治疗自身免疫性肾病》、《AML一线精准疗法组合达到3期临床终点》、《儿童脑瘤创新疗法tovorafenib二期临床成功》、《辉瑞新冠口服药Paxlovid一项II/III期临床失败》、《Day One Bio公司单臂临床试验获积极结果》、《针对阿尔兹海默症 罗氏Aβ单抗crenezumab临床再次失败》、《神州细胞2价新冠疫苗国内I期临床试验取得积极结果》、《Checkpoint公司靶向PD-L1抗体cosibelimab临床结果积极》、《艾伯维epcoritamab治疗LBCL二期临床结果积极》等

　　本月国内新药注册申报分析

　　▲本月国内新药承办、获批情况

　　根据药融云数据统计，2022年6月共有152个化药1类新药受理号获CDE承办（含补充申请39个），其中国产82个，进口31个，从申请类型来看，包括临床申请111个，上市申请2个，涉及77个品种， 38家企业；共有90个1类治疗用生物制品受理号获得承办（含补充申请24个），其中国产53个，进口13个，从申请类型来看，包括临床申请63个，上市申请3个，涉及67个品种，26 家企业。本月共有93款新药获批临床（共计128个受理号），其中包括43款化药，47款生物制品, 3款中药；本月共有4款新药获批上市，分别为瑞维鲁胺片、卡度尼利单抗注射液、非奈利酮薄膜衣片、注射用戈沙妥珠单抗。

　　国产创新药国际化动态

　　▲本月重要资讯荐读

　　《FDA批准歌礼制药ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎临床试验申请》、《FDA延长百济神州泽布替尼用于CLL/SLL新适应症上市审评日期》、《长春高新注射用金纳单抗治疗成人斯蒂尔病临床试验获FDA批准》、《恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片获美国FDA孤儿药资格认定》、《英国MHRA受理阿美替尼上市申请》、《亚宝药业YBSW015注射液获澳大利亚开展I期临床试验许可》、《凡恩世生物双特异性抗体PT886获得FDA批准开展临床试验》、《君实生物预计七八月份向FDA重新提交两项鼻咽癌BLA》、《和铂医药B7H4x4-1BB双特异性抗体获美国FDA临床试验许可》。

　　跨国企业创新药在华动态

　　▲本期重要资讯荐读

　　《阿斯利康ATR抑制剂在中国获批临床》、《阿斯利康/默沙东MEK抑制剂在中国申报上市》、《礼来阿尔茨海默病抗体疗法在中国获批临床》。

　　国内创新药投融资事件盘点

　　医药大健康行业

　　据药融云数据统计，2022年6月全球医药大健康行业共发生投融资事件276起，与上月数量比较增加33%，其中融资热度TOP3细分领域分别为医疗器械、创新药、医疗/医药信息技术，本月融资事件发生数量分别为76起、74起、37起。国内医药大健康行业共发生投融资事件102起，与上月数量比较增加44 %，其中医疗器械类热度最高，本月共发生融资事件42起，创新药次之（共22起），医疗/医药信息技术、医药大健康制造/服务、医疗服务发生数量分别为9起、10起、11起。

　　创新药大类

　　本月创新药大类中，基因治疗、细胞治疗、AI辅助创新药研发、抗体药物为资本关注的热门赛道；从疾病领域来看，肿瘤仍为资本聚焦的关键领域，此外，神经领域也受到关注，本月专注该领域创新药物研发的寒武智元和慧心医谷均获得数千万人民币的投资。总体来看，本月创新药大类涉及企业融资轮次较为靠前，A轮及更早轮次投融资事件数量占比达到80%以上；从融资金额来看，西湖生物、华深智药、圆因生物、默达生物、达歌生物、InSilico Medicine Hong Kong Limited、普方生物、多玛医药等企业融资金额在1亿元人民币以上。

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