北京
7月18日，Acadia宣布向FDA提交了trofinetide治疗成人和2岁以上儿科瑞特综合征（Rett syndrome ）患者的上市申请。
瑞特综合征是一种罕见的 遗传性神经发育障碍 ， 是由一种叫做MECP2.3的基因的X染色体突变引起的， 常发生在 女童身上 ， 通常在18个月后才表现出明显的症状。 瑞特综合征 对中枢神经系统功能造成严重损害，包括失去沟通技能、有目的地使用手、步态异常以及手的定型动作，如扭手/挤手、拍手/拍击、漱口和洗漱/摩擦自动化。 患有Rett综合征的患者还可能出现一系列其他症状，如胃肠道并发症、骨骼异常、神经内分泌异常、破坏性行为和焦虑样行为，以及情绪调节障碍和睡眠障碍。 目前，全球尚无 治疗 瑞特 综合征的药物。
t rofi netid e是一种胰岛素样生长因子1（IGF-1）氨基末端三肽的新型合成类似物，被认为可以刺激突触成 熟，克服 瑞特 综合征病理生理学特征的突触和神经元不成熟，通过减轻神经炎症和支持保护突触功能来治疗 瑞特 综合征的主要临床症状，曾获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，同时还获得罕见儿科疾病药物资格，如果获批，能够获得一张优先审评券。
此次上市申请主要基于III期 Lavende r研究的结果。 在187例5~20岁 瑞特 综合征患者中， t rofinetid e相比安慰剂显著改善了第12周的 瑞特 综合征行为问卷调查评分 (RSBQ，)和 临床疗效总评量表（CGI-I）评分。
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