【首发】思珞赛（TheraXyte）完成逾千万美元Pre-A轮融资，多方位创新外泌体载药技术

近日，北京思珞赛生物科技有限公司（以下简称“思珞赛”）宣布完成逾千万美元Pre-A轮融资，本次融资将用于公司程序化药物递送平台TAXY™的建设及CDMO业务推广。诺辉创投与另一家知名医疗投资基金共同领投。

思珞赛专注于新型纳米药物，尤其是外泌体相关的创新药物研发和应用，并致力于外泌体本身及其作为药物递送载体的创新技术开发和临床应用转化。目前，公司拥有近千平米的研发和生产基地，依托自有的外泌体药物研发平台和完备的GMP生产和质控体系，具备从实验室级别到工业级别的外泌体量产能力。同时，公司还对外提供外泌体领域相关的科研服务和CDMO业务。

外泌体用于药物递送

具有多重优势

药物递送是指在空间、时间及剂量上全面调控药物在生物体内分布的技术体系，不仅影响最终药物发挥药效的作用，甚至会成为决定药物研发成败的关键点。一直以来，药物递送都是医药研发中永恒不变的话题，无论是化药还是生物药，几乎所有医药都会面临药物递送的问题。

药物递送系统主要承载着四大核心功能：药物靶向、药物控释、促进药物吸收、增强药物属性。这些功能对于传统的药物递送系统来说，往往只能实现部分功能，因此，开发一种能够同时拥有多种功能的药物递送载体，对于临床应用至关重要。

脂质体（LNP）作为药物载体已经有悠久历史。新冠疫情期间，mRNA疫苗一战成名，作为mRNA递送载体的脂质体也引起了高度关注。但脂质体存在潜在的细胞毒性、无法靶向特定组织、细胞摄取效率低等不足，因此如何在保证安全性的前提下将核酸分子成功、有效地递送到特定的组织器官仍然极具挑战性。

慢病毒、腺病毒、腺相关病毒等作为递送载体同样具有巨大潜力。然而，每种病毒平台都有不同程度的缺陷，如缺乏持久的基因表达、基因组整合导致肿瘤发生的风险、有限的组织趋向性和免疫原性等。

科学界始终在不断研究、验证更多药物递送技术，近年，以细胞外囊泡（EVs）为代表的非病毒技术成为热点，吸引了大量投资。

细胞外囊泡是一种由细胞释放的微小囊泡，其中包裹着蛋白质、miRNA、lncRNA等生物学活性分子。细胞外囊泡表面拥有识别靶细胞的蛋白信号分子，靶细胞可以通过受体配体结合通过内吞/膜融合的方式摄入细胞外囊泡携带的信息物质，从而改变细胞的生理状态。细胞外囊泡作为细胞间天然信号传递信使，用于细胞间通讯，尤其是远距离通讯。

凭借其天然属性，细胞外囊泡已被视为最具潜力的药物递送载体，适合递送各种化学物质、蛋白质、核酸等。

外泌体是一类直径在30-150nm的细胞外囊泡，具有磷脂双分子层结构，携带多种蛋白质、核酸、脂质等重要的生物信息。其生物合成是一个由多种细胞分子介导的精细调控过程，各种生物活性分子会被特异性的分选到外泌体中。因此可以对外泌体进行定向改造，从而赋予其特异性的药物递送载体功能。

与脂质体和病毒载体相比，外泌体具备可通过工程化修饰，靶向到特定的组织和器官，低毒性，无免疫原性，可实现颅内药物递送等众多优点，展示出了在核酸药物递送中无可比拟的优势。

解决外泌体载药技术

四个关键问题

外泌体作为新型纳米药物递送系统，吸引了大量目光。美国Codiak Biosciences的exoASO-STAT6外泌体核酸药物已进入I期临床试验，通过在外泌体表面携带反义寡核苷酸，降低免疫抑制转录因子的表达，促进抗肿瘤免疫反应。英国EVOX Therapeutics通过自研的DeliverEX平台开发装载mRNA和siRNA外泌体的产品，用于罕见病和神经类疾病治疗。

但目前还有四个痛点制约外泌体载药技术向临床转化，一是大规模生产，二是药物的高效装载，三是外泌体的精准改造，四是胞内药物释放。

针对上述四个痛点，思珞赛对外泌体载药技术进行了全方位的创新性研发，独立开发了程序化药物递送系统（Programmable Drug Delivery）——TAXY™。

思珞赛建立了拥有自主知识产权的外泌体生产细胞系ExoBoost，该细胞系与现有例如293T，Expi293F细胞系相比，能将外泌体产量提升20倍。此外，公司开发了外泌体药物装载系统ExoPack，能将蛋白或核酸药物高效地，选择性地装载到外泌体的内部或者表面。思珞赛还研究了外泌体进入细胞的不同机制，根据受体配体作用的不同，开发出了不同组织靶向性的外泌体ExoTarget，可以靶向脑部、肺部、肌肉等。公司还对外泌体进入细胞后的循环途径做了深入研究，初步建立了促进药物释放的工程化外泌体ExoRelease，为进一步优化外泌体载体，提高药物释放效率奠定了基础。

外泌体的成药性也是行业的关注重点。外泌体大小不一，形状各异，装载物和表达的膜蛋白也各有不同。但作为药物，最关键的一点是要有稳定的生产工艺和严格的质量控制。目前，思珞赛提取的外泌体，无论在纯度（颗粒数/蛋白量），囊泡比例还是生产批次的稳定性方面，都有领先优势。公司同时对外提供外泌体领域相关的科研服务和CDMO业务，旨在促进外泌体行业内的技术交流，从而推动整个行业的快速发展。

关于诺辉创投

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