广东
导读：遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，也会发生在儿童群体，但目前没有批准用于6岁以下HAE患者的长期预防性治疗。2019年，英国NICE指南建议使用Takhzyro预防12岁以上患者的该疾复发性发作。该药3期数据的最新简报强调了其在<6岁儿童中的积极、有临床意义的结果，武田公司表示该试验数据将提交给全球监管机构，以评估Takhzyro的扩展适应症，以纳入年轻患者群体。
武田公司7月1日公布了在2022年欧洲过敏和临床免疫学会(EAACI)结合大会上提交的3期SPRING研究(NCT04070326)的最新数据，证明了TAKHZYRO(lanadelumab，拉那芦人单抗注射液)在预防2至<12岁患者遗传性血管性水肿(HAE)发作方面的积极结果，与之前在成人和青少年患者中的研究一致。
这项开放标签、多中心、3期SPRING研究的主要目的是评估2至<12岁遗传性血管性水肿患者使用TAKHZYRO的安全性和药代动力学(PK)。临床结果(预防遗传性血管性水肿发作)作为次要目标进行估量。
在这项研究中，HAE患者在2至<6岁的患者中每4周接受150毫克(mg)的剂量，在6至<12岁的患者中每2周接受一次。
与起始相比，TAKHZYRO将儿童的遗传性血管性水肿发作率平均降低了94.8%，从每月1.84次发作减少到治疗期间的0.08次发作。大多数患者（76.2%）在52周的治疗期间无发作，平均99.5%的无发作天数。
研究期间没有报告死亡或严重的治疗期间出现的不良事件（TEAE），也没有患者因治疗期间出现的不良事件退出研究。最常见的治疗期间出现的不良事件是注射部位疼痛，大多数治疗期间出现的不良事件的严重程度为轻度或中度。这些结果与早期成人和青少年患者研究中观察到的TAKHYZRO的良好疗效和安全性一致。
参考来源：‘Takeda’s TAKHZYRO® (lanadelumab) Demonstrated Positive Results in the Prevention of HAE Attacks in First and Only Open-Label Phase 3 Trial in Children Ages 2 to <12 Years’，全球新闻发布。Takeda；2022年7月1日发布。
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