上海
▎药明康德内容团队编辑
6月27日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，赛诺菲（Sanofi）已启动一项国际多中心（含中国）2期临床，以 评估S AR443820在肌萎缩侧索硬化（又名“渐冻人症” ） 成人受试者 中的疗效和安全性。SAR443820是一款在研的RIPK1小分子抑制剂，全球范围内正处于2期临床研究阶段。
截图来源：CDE官网
受体相互作用丝氨酸/苏氨酸-蛋白激酶1（RIPK1）是肿瘤坏死因子（TNF）受体信号通路中的关键性信号蛋白，它能调节全身组织中的炎症和细胞死亡。研究表明，大脑中RIPK1活性升高会驱动神经炎症和细胞程序性坏死的产生，并与多种中枢神经系统（CNS）和外周疾病相关。 在肌萎缩侧索硬化（ALS）和多发性硬化（MS）的临床前模型中，抑制RIPK1活性可以延缓疾病进展。
公开资料显示，SAR443820是一种新型的CNS渗透性小分子RIPK1抑制剂，具有穿越血脑屏障的潜力。2018年10月，赛诺菲和Denali公司 就RIPK1抑制剂的全球开发和商业化展开广泛合作。 赛诺菲将领导SAR443820治疗ALS和MS的1期临床和2期临床开发，并与Denali公司一起进行该药治疗ALS、MS和阿尔茨海默病的3期临床试验。
▲SAR443820作用机制示意图（图片来源：参考资料[3]）
在健康志愿者中进行的1期临床试验中，SAR443820在耐受性良好的剂量下，表现出与靶点的强力相互作用。目前，美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，赛诺菲本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心2期临床研究，旨在ALS成人受试者中评估SAR443820的疗效和安全性。该研究计划在国际入组261人，中国境内入组44人。研究的主要目的是评估SAR443820与安慰剂相比在减缓ALS进展方面的作用。
肌萎缩侧索硬化是一种罕见病。该疾病的临床特征为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴言语不清、吞咽困难等症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。数据显示，ALS患者的平均寿命大约为2到5年，目前还没有治愈这种疾病的方法。
希望这款RIPK1小分子抑制剂在后续临床研究中进展顺利，早日为患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1] 中国药物临床试验登记与信息公示平台.Retrieved June 28，2022, from http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html
[2]Denali Therapeutics Announces Positive Clinical Results and Regulatory Progress for Development Programs in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) . Retrieved Oct 6, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/06/2309876/0/en/Denali-Therapeutics-Announces-Positive-Clinical-Results-and-Regulatory-Progress-for-Development-Programs-in-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis-ALS.html
[3] Sanofi Investor Call . Retrieved Feb 25, 2022. From https://www.sanofi.com/dam/jcr:2fa11fa6-0c25-4b5b-8fe2-648038305599/2022_02_25_Sanofi_ACTRIMS_Investor_Call.pdf
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