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Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已经授予在研疗法inaxaplin（VX-147）突破性疗法认定，用于治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者。同时，欧盟药品管理局（EMA）也授予这一在研疗法PRIME药品认定，用于治疗APOL1介导的慢性肾病（AMKD）。新闻稿指出，inaxaplin是首款针对AMKD潜在机制的在研疗法。
APOL1介导的肾脏疾病是一种由APOL1基因突变引起的慢性肾脏疾病。遗传性功能增益性（gain of function）APOL1基因突变产生的蛋白会导致足细胞损伤。这种损伤破坏了肾脏正常的过滤功能，导致蛋白尿和快速进展的肾脏疾病。进展性肾病可导致患者需要接受透析和肾移植的治疗，并可能造成死亡。局灶节段性肾小球硬化是APOL1介导的慢性肾病的一种类型。
Inaxaplin是一款APOL1抑制剂，突破性疗法认定和PRIME药品认定的授予是基于它在治疗FSGS患者的2期临床试验结果。该试验共入组16例患者，在13例可评估患者中，在标准治疗的基础上联用inaxaplin治疗13周后，患者的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）获得具有临床意义和统计学显著性的降低，平均降低47.6%（95% CI：-60.0%，-31.3%）。并且，治疗早期就观察到患者蛋白尿减少，疗效在整个13周治疗期间持续。无论患者基线指标或背景治疗如何，均获得一致积极结果。
▲VX-147治疗早期就观察到蛋白尿指标下降，并且在13周疗程中持续下降（图片来源：参考资料[2]）
目前，inaxaplin正在随机双盲，含安慰剂对照的2/3期适应性临床试验中接受评估。如果中期数据分析结果积极，可能作为Vertex寻求加速批准的基础，用于治疗AMKD患者。
参考资料：
[1] Vertex Announces Inaxaplin (VX-147) Granted Breakthrough Therapy Designation by U.S. FDA and Priority Medicines (PRIME) Designation by the EMA. Retrieved June 8, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220608005181/en
[2] Vertex Announces Positive Results From Phase 2 Study of VX-147 in APOL1-Mediated Focal Segmental Glomerulosclerosis. Retrieved December 1, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211201005492/en
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