胆管癌是一种长于肝内外胆管的恶性肿瘤，发现晚，且患者的客观缓解率一般。目前胆管癌的治疗方案比较匮乏，只能采用一线标准化疗缓解，但效果一般。培米替尼作为全球首款胆管癌靶向药，适用于局部晚期或转移性的胆管癌患者，是一款不可多得的胆管癌靶向新药。该药的推出，是胆管癌患者治疗的新曙光，因此该药一经上市就受到广大患者的关注。培米替尼究竟有何神奇之处？接下来，笔者带大家详细了解一下培米替尼。
一、胆管癌及其治疗现状
胆管癌是一种起源于肝内外胆管的恶性肿瘤，侵袭性很强，预后差。早期没有明显的症状，因此大多数患者在确诊后就已经是晚期，错过了手术的最佳治疗时间。晚期胆管癌系统的治疗方案很匮乏，一线标准化疗的客观缓解率很低，仅有15%-26%。
胆管癌患者常常发生耐药情况，目前也没有标准的二线治疗方案。因此，临床急需新的治疗方案改善患者的生存状况。
二、培米替尼作用机制
培米替尼由美国Incyte生物制药公司首先研制，是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，用于治疗晚期胆管癌或已经发生转移的胆管癌患者。
培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力，从而阻止或减缓癌细胞扩散。
三、培米替尼二线治疗方案疗效惊人，患者生存期可延长三倍
在代号为FIGHT-202的培米替尼的临床试验中，共有107例存在FGFR2融合/重排的患者参与该试验。所有患者接受培米替尼治疗的患者都有一定反应，得到了一定程度的缓解，具体表现为肿瘤体积减小，并发症减轻。
培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。
研究结果显示，培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，与以往二三线治疗患者历史平均生存期相比，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍多。
综合以上数据，培米替尼的二线治疗效果惊人，患者的生存期得到有效延长。
四、培米替尼获批历史回顾
2020年4月，培米替尼获得FDA批准，在美国上市，用于治疗先前接受过晚期或不可切除的FGFR2易位胆管癌治疗的患者，并获得孤儿药物称号和突破性治疗称号。
2021年3月，培米替尼在日本获批上市。当月，培米替尼通过欧盟审批，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。
2021年6月，培米替尼获得台湾卫生福利部食品药物管理署批准，在台湾落地。
五、结语
培米替尼的出现无疑为胆管癌患者带来希望，但是目前培米替尼只是二线治疗靶向药，也就是首先经过一线标准化疗后病情进展才可以使用这款药物，胆管癌患者在使用这款新药前一定要进行基因检测。笔者也期待未来能有更多胆管癌靶向药出现，造福更多胆管癌患者。
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