清华工研院院长：深度解读未来的医疗创新之路

1月25日，由北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会，北京清华工业开发研究院联合指导，全球健康产业创新中心主办的“迎新春科学家论坛”上，清华大学副秘书长、北京清华工业开发研究院院长金勤献就《医学科研转化的要素和流程》作了深度报告。

以下为金勤献院长报告实录，为便于读者阅读，动脉橙果局在文字上做了不改变原意的编辑：

#01

清华工研院的创新与转化“思路”

清华工研院是由北京市政府和清华大学共同发起的事业单位，承担清华大学科研成果在北京转化落地的使命，所以一直以来，清华工研院在创新和转化上主要将重心聚焦在三个核心层面。

第一是持续关注中国的创新优势。中国的创新优势主要体现在两个方面，其一是大市场体量和高开放程度，其二是政府政策扶持力度强。但问题也同样存在，比如商务环境成熟度不足、创新教育缺乏、创新文化薄弱等等，尤其在医械和创新药领域，审批流程常常会成为创新和转化道路上的巨大阻碍。

第二是推动新技术与产业融合。以人工智能为例，这项新型技术当前在医疗领域已经有所覆盖了，但目前而言其主要聚集在影像领域，在其他方面的结合和运用还远远不够。因此，清华工研院将原本的以纯投资驱动的发展模式逐步转变为产业投入与加速、孵化相结合，与行业领先企业协同，推动新技术和产业深入融合。

第三是加速与孵化。实际上，现在的创新力非常聚焦，尤其在细分领域，如果能够站在创新的中心，就很容易形成竞争力。因此，清华工研院这些年一直在着力构建一个良好的技术转移创新生态，其发力点主要在成立创新中心、成立转移转化基地和设立创新基金三个方面。

另外在细分领域的选择上，清华工研院选定了医药健康、新能源和智能技术三个方向。尤其是在医药健康领域，我们看到了更大的市场空间，特别是有了科创板以后，政策更加灵活，税收方面优惠力度加大，这些创新型公司相比于以往有了更广阔的出路。

#02

未来的创新和未来的模式

近一两年，生命信息“读、识、控、写”时代正加速进入成熟期。

首先在“读”上，核酸测序成本推动基因信息检测的成本突破摩尔定律下降，形成了广泛的应用场景；其次在“识”上，随着结构生物技术进步，生物识别逐渐引入分子层面，低成本的进行“影像观察”；然后在“控”上，随着微流控技术的进步，生物体系的处理和控制推进到微纳尺度层面；最后在“写”上，CRISPR技术的出现，使人们对基因的编辑能力快速提高，其作为基因编辑器工具的能力推动了行业的进步。

这些核心技术的突破推动了生命科学领域的快速发展。以新药研发为例，生物技术让新药种正在成为产业发展的重点，预计增速将达到30%-50%，尤其是基因治疗、细胞治疗，虽然当前还处于萌芽阶段，但增速非常快，是未来非常有潜力的细分领域。

另外在工程技术方面，主要推动的是医疗器械行业的发展。之所以工程技术在医械领域有非常好的互动性，很重要的一个原因是医械行业所承受的利润率比其他行业要高，另外它的研发要求也高，这就使得原来小规模的技术应用成为了可能。

这也正是大家当前都在做医工结合的原因，因为需要把工科的关键突破性技术在生命科学领域最有价值的地方得到应用。所以，下一步的关键，第一点是深度聚焦在前沿技术领域，例如药物的靶点研究，现在很多天使投资机构都非常关注。

第二点就是在临床转化研究上。很多创新技术当前都卡在临床转化研究阶段，这主要是因为其资源极其有限。从当前的国内医疗体系来讲，医院的重心仍然是在临床上，它的科研比例并不会很高，另外有限的资源也是应用在成熟的技术上，给创新型技术留的资源份额非常少，因此，临床是一个很重要的突破瓶颈。

那到底如何突破呢？主要有两种方式：一是“概念验证+价值验证”，这实际上是快速解决工艺验证的问题，因为在创新整个过程里面，最核心的一个词是速度，只要把速度提上来，整个转化就会相对容易，成功率也更高。

第二是以创新推动医药研发从实验室走向市场，即围绕机制、商业、临床、平台四个维度进行创新，准确找到自身优势，并做好相应的互动。

首先是机制创新，主要参考的是DRAP的ARPA-H模式。第一点就是他们的选题能力，主要是找到基于基础研究突破之后能快速应用的点是什么；第二点就是把基础生物学的研究与充满活力的商业领域进行充分结合；第三点是与商业领域结合之后，他们找的是政府参与之后，投入产出比最高的是什么；第四点是很明确的提出目标，这是很体系化的一个东西。

当然了还有很关键的一点是项目经理人，就是他能很好地支撑有大胆想法和人、灵活敏捷、公开透明、快速失败、成功这个体系能正常运行。实质上，他有点像我们国内提到的战略科学家，但我们的定义可能更大一点，每个方向我怎么定义它，我怎么找资源，怎么来组织实施，这个是特别需要这些专业人才来做的是。

其次是商业创新，主要参考的是Flagship模式。Flagship实质上是集结了一批全球顶尖的科学家和研究员，他们在生命科学、清洁科技、永续农业和可再生能源提出了一些极好的想法，并有能力把它做出来。

它先是提出假设，然后是概念验证，再者是成立公司，最后是让公司成长。所以，Flagship实际上是从假设阶段就开始准备后续的资源，这个阶段它花了很多时间，匹配全球最好的项目资源，包括实验室平台等等，它实质上是一个正向创新。

然后是临床创新，即基于临床数据的逆向研发。这其中有八个节点，分别是临床研究、分子标志物和多组学研究、大数据计算、全新药物干预靶点、干预的分子/抗体/基因药物、临床前研究、临床试验和临床实践。

另外在临床上面的药物研发，尤其是基因和细胞治疗也出现了一些新的研发特点，比如医生和患者驱动、科学与工程交叉结合、研发即生产、小批量、多批次、并联、快速验证与迭代、Biotech与精准服务等。

最后是平台创新，主要是构建全服务链条的生态体系。第一是搭建全产业链条垂直整合的CDMO孵化平台，比如细胞与基因治疗创新中心，它是清华工研院与国际顶级科研机构合作共建的国际化生物医药领域的创新生态平台。

第二是构建“生物智造”平台，这里面包括全自动检测平台、洁净物流GMP平台、企业管理系统和生产控制系统。